[팜뉴스=김민건 기자] 첨바법 1호인 CAR-T 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)가 유전자치료제 사상 처음으로 국내 건강보험 급여권에 진입했다. 본격적인 유전자치료제 시대 시작을 알리면서 후발 고가약들에 급여권 진입 기준을 제시했다는 평가를 받는다.

지난 13일 건강보험심사평가원은 22년도 제1차 약제급여평가위원회를 열어 말기 급성림프구성백혈병·림프종 환자 치료에 킴리아 급여 적정성을 인정했다. 환자단위 성과기반 위험분담(DLBCL) 및 총액제한 적용 조건이다.

킴리아 급여적정성 인정은 단 1회 투약으로 항암 치료가 끝나는 새로운 시대의 이야기가 시작됐음을 뜻한다. 킴리아 건보 등재 과정을 관심있게 지켜본 제약업계 한 관계자는 "그간 국내 환자·의료단체가 유전자치료제 필요성을 역설해 온 만큼 급여권 진입은 가치와 의미가 남다르다"고 말했다.

현재 말기 암환자나 희귀질환자 치료는 대부분 환자 생명이 다할때까지 평생 약을 복용하거나 투약하는 수준이다. 그러나, 킴리아 같은 유전자치료제는 단 1회 투약으로 질환 진행이 멈추는 것은 물론 높은 확률로 완치까지 기대할 수 있다.

이에 업계에서는 유전자 기반의 새로운 치료 패러다임이 가져올 영향을 기대하고 있다. 희망이 없는 상황에서 평범하고 건강한 삶을 기대할 수 있게 됐기 때문이다.

특히, 킴리아 급여권 진입은 현재는 물론 앞으로 똑같은 상황을 겪을 많은 환자들에게 삶에 대한 희망을 준 셈이다.

이는 다음 유전자치료제 이야기로도 옮겨간다. 킴리아 급여권 진입으로 본격적인 유전자치료제 이야기를 시작할 수 있게 됐다. 1회 투약에 약 4억6000만원(비급여 기준)에 달하는 킴리아는 식품의약품안전처 허가 이후 급여권 진입까지 11개월이 소요됐다.

'고가약'이라는 점이 급여권 진입에 가장 큰 걸림돌이었다. 이 과정에서 치료를 받지 못한 백혈병 환아가 사망하며 많은 이들의 가슴에 아픔을 남겼다.

현재 많은 다국적제약사들이 유전자치료제를 개발 중인 상황이다. 해당 치료제들의 약가는 킴리아 못지 않을 것으로 예상된다. 이미 국내에서 건보 등재를 기다리는 대표적인 유전자치료제가 있다.

한국노바티스 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자대체치료제 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡), 희귀 유전성 망막 질환(inherited retinal dystrophy, IRDs) 치료제 럭스터나(보레티진네파보벡)'다.

국가인권위원회는 생명과 직결된 신약에 신속한 건보 등재 필요하다는 의견을 내며 "의약기술 발달로 효과는 우수하고 부작용은 적은 표적항암제, 면역항암제, CAR-T 치료제가 출시돼 말기 암환자의 삶의 질도 이전 화학항암제 치료와는 달리 긍정적인 방향으로 변화했다"고 강조했다.

그러면서 "상당수 말기 암환자도 병원에서 고통 받으며 삶을 마감하는 날을 기다리는 것이 아니라, 완치되어 사회생활에 복귀하거나 가족과 하고 싶은 일을 하면서 의미 있게 여생을 마무리할 수 있게 됐다"고 전했다.

즉, 유전자치료제 같은 혁신신약 등장은 피할 수 없는 상황이며 말기 암 또는 희귀질환자들의 죽음과 삶이 예전같은 급여 기준으로 다룰 수 없다는 의미이다.

이런 상황에서 킴리아 개발사인 한국노바티스는 지난 2021년 3월 3일 '허가-급여평가 연계제도'를 이용해 건보 급여 등재를 심평원에 신청했다. 추가 재정을 분담하는 조건을 받아들임으로써 급여권에 진입할 수 있었다.

킴리아가 급여권에 진입하며 후발 유전자치료제에 '신속한 건보 등재'를 위한 기준을 제시한 셈이다. 앞서 제약업계 관계자는 "앞으로 더 많은 제약사가 유전자치료제를 출시할 것이다. 이들은 킴리아가 어떤 절차를 밟았는지 그 기준을 삼을 수 있다"고 말했다. 

킴리아 급여권 진입은 고가약 논란으로 많은 말기 암·희귀질환자, 가족들이 또 다른 상처를 받는 동안 제약사와 정부가 '합리적' 방안을 마련했다는데 의미가 있다.

킴리아 건보 등재는 향후 건강보험공단 약가협상, 복지부 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 심의와 고시 절차가 남아있다.