[팜뉴스=김민건 기자] CAR-T 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)가 새로운 적응증을 확보했다. B세포급성림프성백혈병과 미만성거대B세포림프종에 이어 세 번째 적응증이다.

한국노바티스(대표 유병재)는 5일 식품의약품안전처로부터 두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(follicular lymphoma, FL) 성인 환자 치료로 킴리아 적응증을 확대했다고 밝혔다.

소포성림프종은 비호지킨림프종의 약 22%를 차지한다. 특별한 증상이 없어 진단이 어렵기 때문에 대부분(75~85%) 환자가 3기 또는 4기에서 진단된다. 약 20%는 치료 시작 후 2년 안에 진행 또는 재발하며 치료를 거듭할수록 무진행생존율(progression-free survival, PFS) 중앙값이 낮아진다.  

전영우 가톨릭대학교 여의도 성모병원 교수(혈액내과)는 "소포성림프종은 온순형 림프종으로 알려져 있으나 환자 스스로 질병을 인지하고 진단을 받을 때까지 오랜 시간이 걸려 질병이 상당히 진행된 상태로 초기치료에 임하게 된다"고 말했다.

전 교수는 "질병 특성상 1차 치료 후 재발률 또한 높은 질환군으로 치료가 제한적인데 반해, 특히 재발하거나 기존 치료에 불응한 환자는 더욱 치료 옵션이 적고 한 번 재발하면 그 이후 잦은 재발로 연계돼 질병 예후 뿐만 아니라 환자 삶의 질의 측면에서도 열악한 상황이었다"고 말했다.

킴리아는 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자 97명을 대상으로 한 2상 연구 'ELARA(적응증 확대 근거 임상)'에서  완전 관해(Complete Remission, CR) 69.1%(65명, 95% CI: 58.8, 78.3)을 포함해 전체 반응률(Overall Response Rate, ORR) 86.2%(81명, 95% CI: 77.5, 92.4)를 기록했다.

대부분의 환자는 투여 후 6개월 이내에 완전 관해로 전환됐다. 완전 관해를 달성한 환자가 반응을 9개월 이상 유지할 확률은 87%(95% CI:74.7, 93.1)였다. 12개월 째 무진행생존율(PFS)을 유지할 확률은 67%(95% CI:56.0, 75.8), 12개월 차에 전체 생존률(overall survival rate, OS)은 95%(95% CI: 88.0, 98.2)였다.

노바티스는 "킴리아는 선행 조혈모세포이식을 한 환자에서 완전반응률(CRR)은 66%, POD24(치료 시작 후 24개월 내 질환 악화) 환자는 59%, 이중 불응성 환자는 66%, 국제소포성림프종예후지수(FLIPI)점수가 높은 환자에서 63% 등 고위험 예후 하위 그룹에서도 완전 관해율을 확인했다"고 설명했다.

전 교수는 "이번 적응증 확대로 소포성림프종 같은 온순형 유형에서 높은 반응률과 장기적인 치료 효과가 이미 입증, 완치 단계 치료 종결까지도 바라볼 수 있는 최적의 치료 옵션을 국내 환자도 받을 수 있다는 점에서 상당히 의미가 있다"고 말했다.

킴리아는 지난 2021년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률) 1호 치료로 허가됐다. 환자의 개인 면역 세포를 추출해 암세포를 인지하는 수용체를 삽입, 그 이후 해당 환자에게 다시 주입해 본인 세포가 숨겨진 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지하는 개인 맞춤형 치료제다.

현재 건강보험 급여는 지난 2022년 4월부터 ▲25세 이하 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL) ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)에 적용받고 있다.