이 지침은 유전자치료제의 품목허가신청시 안전성·유효성을 확보하고 윤리적으

로 올바른 지를 평가키 위해 품목의 대상, 임상시험절차등 필요한 사항을 명

문화해 유전자치료제 허가업무의 적정을 도모키위해 마련됐다.

지침의 주요 골자는 유전자치료제의 허가를 "유전성질환, 암, AIDS 및 기타 생명

을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환", "현재 이용가능한 치료법이 없

거나, 유전자치료제의 효과가 현재 이용가능한 다른 치료법과 비교하여 우수

함을 예측할 수 있는 경우"로 제한했다.

또 임상시험용 유전자치료제의 경우 안전성·유효성심사의뢰시 기준및시험방법검

토의뢰서(임상시험용) 동시 제출·심사토록했다.

특히 벤처기업의 임상시험진입을 허용키위해 제조시설 구비없이(시설조건부허가) 위탁생산을 인정했다.

안전성·유효성심사자료 및 기준및시험방법 검토자료의 종류에 대해 사전협의하

고 임상시험계획서 승인신청시 임상시험에 사용할 제조번호별 자가품질검사성

적에 관한 자료제출토록했다.

이와함께 중앙약사심의위원회내에 유전자치료제 전문가로 구성된 소분위를 운

영하여 허가 및 임상시험에서의 유전자치료제의 안전성 및 윤리성 확보

하고 유전자치료제의 특성을 고려한 임상시험계획서 내용, 안전성·유효

성심사자료의 요건 및 기준및시험방법 작성요령 마련했다.