과감한 변화로 R&D 위기 최소화

과거와 다른 R&D 투자 전략

많은 글로벌 제약사들이 R&D 비용을 조절하는 동시에 자사 파이프라인의 혁신성을 높이기 위해 여러 시도를 하고 있다. 운영적인 측면에서는 바이오테크의 여러 장점들에 주목하기 시작했으며 경쟁업체를 포함한 다른 제약사와의 협력에도 적극적으로 나서고 있다. 또한 연구소와 대학 등 외부 리소스와의 제휴를 통한 R&D 포트폴리오 다각화에도 주력하고 있다.

그러나 최근 수년간 높아만 가는 FDA 승인문턱과 파이프라인 고갈로 제약사들의 R&D 생산성은 악화 일로를 걷고 있다. 투입하는 R&D 자금에 비례해 생산성과 혁신성은 향상되지 않고 있다.

그럼에도 불구하고 많은 글로벌 제약사들이 더욱 과감히 R&D 부문에 투자를 강화하고 있다. 단, 이전과 다른 점은 파이프라인 리빌딩 작업에 보다 초점을 맞추고 있다는 것이다.

실제로, 최근 수년간 글로벌 바이오제약 기업들은 과감한 구조조정, 파이프라인 리빌딩, 혁신 임상개발기술 도입 등을 통해 R&D 생산성 감소에 적극 대응하고 있다.

생명과학 · 아웃소싱 투자 활발

대형 제약사들의 R&D 투자금액은 지속적인 증가세를 보이고 있는데, 최근 트렌드는 생명과학분야에 대한 과감한 투자이다. 이는 특허만료와 파이프라인 고갈에 따른 위기를 백신을 포함한 바이오의약품의 지속적인 성장과 개인별 맞춤형 의학의 진전을 바탕으로 대응하고자 함이다.

실제로 많은 글로벌 제약사들이 역량 있는 바이오테크와 제휴하거나 잠재력 있는 후보물질에 대한 라이선싱 획득 등을 통한 신약 파이프라인 보강에 주력하고 있다.

또한 많은 제약사들이 위기를 해소하고 지속적으로 경쟁력 있는 파이프라인을 유지하기 위해 보다 적극적으로 회사 외부에서 신약 후보물질을 발굴하기 위해 노력하고 있다.

이를 위해 새로운 신약 R&D 모델을 과감히 적용하고 있으며, 바이오테크의 혁신 후보물질을 사전에 확보하기 위해 제약사 자체적으로 벤처캐피탈에 투자를 확대하고 있다. 또한 R&D 아웃소싱도 지속적으로 증가하고 있다.

일례로, 많은 제약사들이 보다 장기간의 전략적 파트너십을 목적으로 글로벌 수준의 역량을 갖춘 대형 CRO와 활발히 아웃소싱을 진행하고 있다. 올해 초 화이자는 Icon, Parexel 등 글로벌 상위 CRO와 향후 5년에 걸쳐 임상시험 서비스에 대한 전략적 파트너십에 합의한 바 있다.

외부 자원 확보에 적극적 행보

많은 글로벌 제약사들이 자체 연구소 운용만이 아닌 외부협력을 통한 R&D 네트워크 구축도 활발히 진행하고 있다.

보다 적극적으로 회사 외부에서 신약 후보물질을 발굴하기 위해 노력하고 있는데, 개방형 혁신(open innovation) 및 오픈소스(open source) 등 전혀 새로운 모델을 과감히 적용하고 있다.

화이자는 외부 협력 혁신성 육성 프로그램인 팜시스템(farm system)을 운영하고 있으며, 아스트라제네카, 바이오젠 등도 파이프라인 리빌딩 작업과 함께 적극적으로 외부 협력을 추진하고 있다.

우선, 개방형 혁신이라고도 불리는 오픈 이노베이션(open innovation)은 기업 외부로부터 새로운 아이디어를 받아들이고, 기술과 제품, 프로세스를 확보함으로써 기업의 다양한 활동 및 시장, 제품 등을 혁신하는 것을 의미한다. R&D 투자 규모는 갈수록 커지지만 생산성은 점점 떨어지고 있어 이미 많은 제약사들이 도입하고 있다.

오픈소스(open source) 모델은 혁신성과 생산성을 증대시키기 위해 자체적인 내부 R&D에서 탈피해 아웃소싱 및 외부 연구소와의 협력 등을 보다 활발히 진행할 필요가 있다는 점에 주목하고 있다. 일례로, 오픈소스 기반의 리눅스가 MS윈도우를 위협한 사례가 의약품 개발 모델에도 적용될 수 있다는 설명이다.

진화하는 R&D 외부협력 전략

많은 글로벌 제약사들이 과거와 달리 적극적이고 속도감 있는 대처를 통해 R&D 위기를 최소화하고 있는데, 가장 최근에는 바이오부문을 필두로 R&D 외부협력에 중점을 두고 있다.

실제로, 근래의 여러 사례들을 종합해 보면 글로벌 제약사들의 R&D 외부협력에서 빼놓을 수 없는 것이 바로 바이오부문 역량 강화라는 것을 쉽게 확인할 수 있다. 이는 바이오의약품이 소분자의약품을 상회하는 미국 FDA 승인비율은 물론 높은 매출 상승세를 보이고 있기 때문이다.

한편, 최근 주목할 만한 글로벌 제약사들의 R&D 트렌드는 경쟁사와의 협력을 마다하지 않는 추세로 급격히 변화하고 있다는 점이다.

이 같은 움직임은 표적치료법이 크게 진전을 보이고 있는 항암제 분야에서 특히 활발히 진행되고 있다. 일례로, 기존 표적항암제 개발 전략과 더불어 다른 표적항암제와의 조합을 통해 암세포의 다양한 돌연변이에 대응할 수 있는 광범위 멀티 타깃 치료법 개발이 항암제 R&D 부문의 새로운 트렌드가 되고 있다.

미충족 의료 개선에 R&D 초점

지속되는 R&D 생산성 악화에도 올해 글로벌 제약사들의 후기개발단계(3상) 파이프라인이 순조로운 모습을 보이며 미충족 의료(unmet medical needs) 개선 및 혁신성 진전에 큰 성과를 보이고 있다.

실제로, 미국 FDA 신약승인 건수가 작년 한해 21개에 불과한 반면 올해는 상반기에만 벌써 20개의 신약이 승인관문을 통과함으로써 연간 승인 건수가 20여년 만에 최고치를 기록할 전망이다.

특히 올해는 단순히 승인 건수가 높아진 것이 아니라 기존 치료제들의 유효성 및 안전성을 크게 상회하는 새로운 치료옵션이 속속 승인을 획득했다는 점이 긍정적이다.

올 상반기 FDA 승인을 획득한 품목 중 ▲Benlysta(GSK/HGS, 루푸스) ▲Yervoy(BMS, 흑색종) ▲Incivek(버텍스제약, C형간염) ▲Victrelis(미국 머크, C형간염) ▲Xarelto(바이엘, 혈전예방) 등이 특히 주목받고 있다. 또한 가장 최근에는 화이자의 비소세포폐암 치료제 크리조티닙(crizotinib)과 로슈의 흑색종 치료제 베무라페닙(vemurafenib)도 FDA 승인을 획득했다. 이들 약물은 전용 진단기도 함께 승인을 획득해 환자들에 보다 진일보한 치료옵션을 제공할 것으로 기대된다.

거대한 잠재시장 여전히 존재

이들 신약 중 특히 BMS의 흑색종 치료제 Yervoy와 버텍스의 C형 간염 치료제 Incivek는 출시와 함께 돌풍을 일으키며 기존 시장을 뒤흔들고 있다. 이들 두 신약의 놀라운 행보는 혁신 치료제에 대한 환자들의 니즈가 얼마나 높았는지 확인할 수 있는 대목이다. 이는 여전히 개척할만한 시장이 존재한다는 의미이기도 하다.

실제로 지난 3월 FDA 승인을 획득한 BMS의 전이성 흑색종 치료제 Yervoy(ipilimumab)는 출시 3개월 만에 1억 달러에 근접한 경이적인 매출(9500만 달러)을 기록했으며, 5월 FDA 승인을 획득한 버텍스제약(Vertex Pharma)의 차세대 C형 간염 치료제 Incivek(telaprevir) 역시 7월말 기준 7500만 달러의 매출을 기록하며 돌풍을 일으키고 있다.

이밖에도 현재 흑색종, 갑상선암, 전립선암, 비소세포폐암, 림프종, 다발성골수종, 감염질환, 염증성 질환, 당뇨, 루푸스, C형간염, AIDS 등의 분야에서 활발하게 후기단계 신약개발이 진행되고 있어 조만간 혁신 치료제 다수가 승인 관문에 진입할 것으로 기대된다.

높은 임상개발 실패율 극복해야

그러나 이러한 R&D 성과에도 위험요인은 여전히 존재하는데, 의약품 개발 과정에서의 높은 소모율(실패율)이 가장 큰 과제로 지목되고 있다.

일각에서는 승인관문이 갈수록 높아지는 것이 규제적 측면의 문제가 아니라 제약업계의 높은 임상시험 실패율에 기인한다는 주장도 제기되고 있다.

실제로 최근 톰슨로이터의 보고서에 따르면 임상 3상 단계에 도달한 실험물질의 숫자가 작년 한해 2009년 대비 55%나 줄어든 것으로 나타났다.

이와 같은 임상개발 과정의 높은 소모율은 초기개발단계에서도 확연히 드러났는데, 임상 1상에 새롭게 진입한 후보약물의 숫자는 2009년 대비 47% 감소했으며, 2상에 새로 진입한 후보약물 역시 50% 넘게 감소했다.

조성우 aucuso@pharmnews.co.kr 다른기사 보기