블루오션급 미개척 수익원 다수 존재

글로벌 제약, 니치버스터에 주목

8월 말 기준 미국 FDA 승인을 획득한 혁신 치료제 중 GSK와 휴먼게놈사이언스(HGS)가 공동 개발한 루푸스 치료제 Benlysta(belimumab), BMS의 전이성 흑색종 치료제 Yervoy(ipilimumab), 미국 머크(북미이외 MSD)의 C형 간염 치료제 Victrelis(boceprevir), 화이자의 ALK 양상 비소세포폐암 치료제 크리조티닙(crizotinib) 등이 특히 주목받고 있다.

업계 애널리스트 등 전문가들은 이들 신약들의 블록버스터급 성장을 전망하고 있다. 또한, 일각에서는 시장을 통째로 바꾼다는 의미의 게임 체인져급 기대주로도 언급하고 있다.

이는 해당 기대주들이 잠재력 높은 수익원인 ‘니치버스터(Niche Buster, 커다란 틈새시장)’를 타깃으로 하고 있기 때문이다.

오랜 기간 신약이 출시되지 않아 환자의 미충족 의료에 대한 욕구가 매우 높은 질환을 타깃으로 혁신성(효능 및 안전성)을 갖춘 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대된다는 의미이다.

실제로, 56년 만에 루푸스 치료제로 FDA 승인을 획득한 Benlysta를 비롯해, 전이성 흑색종 환자의 생존기간 연장에 처음으로 유효성을 보인 Yervoy, 치료기간을 단축시키면서 완치율도 높인 C형 간염 치료제 Victrelis, 특정 유전자 변이가 있는 환자에 높은 유효성을 보이는 차세대 폐암 치료제 crizotinib 등 네 기대주 모두 환자의 미충족 의료 개선에 크게 기여할 것으로 주목받고 있다.

신계열 치료제의 향연 ‘당뇨병’

글로벌 당뇨병 치료제 시장의 볼륨은 매년 급속히 확대되고 있다. 또한 이에 발맞춰 혁신 치료제들도 다수 출시되고 있다.

실제로, 높은 시장 잠재력으로 인해 제약사들의 경쟁이 첨예한 분야이며, 매년 많은 신규 화합물이 파이프라인에 모습을 드러내고 있다.

그러나 당뇨병 치료영역은 여전히 잠재력 높은 틈새시장이 존재한다. 자가면역질환인 1형 당뇨의 경우 아직 인슐린 이외에 특별한 치료제가 없는 실정이며, 단계별로 많은 치료옵션이 존재하는 2형 당뇨의 경우도 개선의 여지가 많다는 분석이다.

우선, 인슐린 투여가 필수적인 1형 당뇨는 흡입형 및 지속형 인슐린을 비롯해 자가면역질환 자체를 타깃으로 하는 단클론항체 기대주들의 연구가 진행되고 있다.

일례로, 노보 노디스크가 개발 중인 기저인슐린 Degludec은 차세대 지속형 인슐린 주사제가 될 것으로 주목받고 있는데, 2상 연구에서 1주일에 3번만 투여해도 매일 인슐린 주사를 맞는 것과 유사한 유효성을 보인 것으로 나타난 바 있다.

당뇨병 환자의 대다수를 차지하는 2형 당뇨의 경우 DPP-4 억제제, GLP-1 유사체 등 신계열 치료제들이 체중증가 요인을 낮추면서 혈당을 조절하는 차별성을 제공하며 시장 진입장벽을 높이고 있다.

여기에 1주 지속형 GLP-1 유사체가 유럽 승인에 이어 미국에서도 승인검토 단계에 진입해 있으며, SGLT2(sodium glucose transporter 2) 억제제 등 차세대 치료제의 R&D도 크게 진전을 보이고 있어 향후 성과가 주목된다. 또한 최근 첫 단일용량 DPP-4 억제제가 미국과 유럽에서 잇따라 승인을 획득하는 등 DPP-4 억제제의 진화도 계속되고 있다.

힘들지만 거대한 시장 ‘알츠하이머병’

알츠하이머병 R&D는 많은 글로벌 제약사들이 도전하고 있지만 실패가 지속되며 제약 R&D의 블랙홀이 되고 있다.

특히 작년 8월 릴리가 대규모 글로벌 3상 임상을 진행하던 기대주 semagacestat의 실패는 베타아밀로이드 타깃 알츠하이머병 신약개발에 큰 악재가 됐다.

알츠하이머의 원인으로 지목되고 있는 베타아밀로이드의 축적을 늦추거나 멈추는 기전의 실험약물들이 환자의 인지능력이나 기억력 향상에 도움이 되지 않는 것으로 나타나 개발사와 학계를 당황케 했다.

그러나 대다수 전문가들은 아직 감마 세크레타제 억제제를 포기할 단계는 아니며, 좀 더 지켜볼 필요가 있다는 입장이다.

현재 알츠하이머 치료제 R&D는 상당히 드라마틱하게 진행되고 있는데, semagacestat(릴리), Dimebon(화이자) 등 기대주들의 연이은 실패에도 미세하나마 진전이 있다는 평가이다.
알츠하이머병이 나타날 수 있는 환자를 보다 조기에 규명할 수 있는 바이오마커 연구가 진전을 보이고 있다는 점이 희망을 제시하고 있으며, 3상 연구가 진행 중인 여러 항체신약도 주목받고 있다.

특히 엘란, 존슨앤존슨, 화이자가 공동으로 개발하고 있는 아밀로이드 항체 작동기전의 면역치료제 bapineuzumab과 릴리의 제2아밀로이드 타깃 solanezumab이 큰 잠재력을 지니고 있는 것으로 평가받고 있다.

보다 효과적이고 안전한 치료옵션 제공

항암제의 경우 전용 진단기와 함께 출시돼 환자에 보다 효과적이고 안전한 치료옵션을 제공하는 진일보한 표적항암요법이 새로운 트렌드가 되고 있다.

지난 8월 FDA는 ALK(역형성 림프종 키나아제) 양성 비소세포폐암 치료제로 화이자의 크리조티닙(crizotinib)을 허가했는데, 환자가 비정상적인 ALK 유전자를 갖고 있는지 여부를 판별할 수 있는 진단기도 함께 승인했다.

FDA는 같은 달 전이성 흑색종 치료제로 로슈의 베무라페닙(vemurafenib)을 허가했는데, 역시 환자의 흑색종 세포에서 BRAF V600E 변이 유무를 판별하는 진단기와 함께 시판을 허가했다.

이처럼 FDA가 혁신 항암제와 전용 진단기를 동시에 승인한 사례는 올해 들어서 벌써 두 번째인데, 이는 항암제 연구의 최신 트렌드가 보다 진일보한 표적치료법을 향해 나아가고 있다는 점을 시사한다.

전용 진단기를 함께 승인함으로써 보다 효과적이고 안전하게 치료할 수 있는 치료옵션을 선택해 환자들에 가장 적절한 약물을 제공할 수 있다는 설명이다.

일례로, HER2 유전인자가 과발현된 유방암 표적치료제인 로슈의 허셉틴은 HER2 유전자 검사를 통해 허셉틴을 처방받을 환자를 선별하는 HER2 SISH 테스트가 널리 사용되고 있다.

글로벌 백신 시장 급속한 성장

각국 정부의 우호적인 정책과 대규모 투자로 글로벌 백신시장이 오는 2015년까지 급속한 성장세를 보일 전망이다.

시장조사 전문업체 <BCC Research>의 최근 보고서에 따르면 작년 글로벌 백신시장은 281억 달러로 추산됐으며, 오는 2015년에는 642억 달러의 시장으로 크게 확대될 것으로 전망됐다. 예상 연평균성장률(CAGR)은 17.9%에 달한다.

면역시스템을 자극해 항체를 생산, 특정 질환을 예방하거나 치료할 수 있는 글로벌 백신시장은 최근 수년간 소수의 대형 제약사가 점령하고 있는 형국이다.

한편 보고서는 현재 여러 요인들이 글로벌 백신시장의 성장을 주도하고 있다고 분석했는데, 가장 큰 성장요인으로 각국 정부의 우호적인 백신 정책을 지목했다. 여기에 세계보건기구(WHO), 유니세프(UNICEF) 등 글로벌 기구들이 백신산업에 대한 지원을 아끼지 않고 있다는 점도 주목했다.

보다 안전하고 효과적인 백신을 개발하고, 적시에 시장에 출시될 수 있는 긍정적 환경이 마련됐으며, 새로운 기술에 대한 각종 거대자본의 투자 역시 끊이지 않고 있어 글로벌 백신산업의 성장세를 뒷받침하고 있다는 분석이다.

바이오마커 시장 경이적 성장세

유전체학 및 이미징 부문의 고성장과 함께 글로벌 바이오마커(biomarker) 시장이 향후 4년에 걸쳐 경이적인 성장세를 보일 전망이다.

<BCC Research>의 최근 보고서에 따르면 작년 글로벌 바이오마커 시장은 135억 달러로 추정되며, 오는 2015년에는 333억 달러의 시장으로 급속한 성장세를 보일 것으로 전망됐다. 예상 연평균성장률(CAGR)은 19.8%에 달한다.

현재 바이오마커는 표적치료 및 맞춤의학, 후보물질 분석, 임상기준에 적합한 환자 선택, 부작용 탐색 등 많은 방면에서 활발히 적용되고 있다.

특히, 개인별 약물반응의 차이를 신약개발과정에 반영할 수 있어 안전성 확보는 물론 비용절감 효과까지 바라볼 수 있는데, 바이오마커가 제공하는 생화학적 표지자(indicators)를 통해 질병의 진단을 결정하고 부작용 및 약물상호반응 등을 예측할 수 있는 주요 정보들을 얻을 수 있다는 설명이다.

조성우 aucuso@pharmnews.co.kr 다른기사 보기