[팜뉴스=우정민 기자] 툴젠(KOSDAQ 199800, 대표 유종상)은 미국 특허청(USPTO)으로부터 ‘CRISPR-Cas9 리보핵산단백질(RNP) 복합체의 세포 내 직접 전달’과 관련된 미국 특허(특허 번호 12,473,559)를 취득했다고 밝혔다. 이번 특허는 RNP 형태의 Cas9 단백질과 가이드 RNA를 특정 몰 비율로 결합해 세포로 직접 전달하는 방법을 포함한다.

툴젠은 이번 특허 등록과 함께 미국 내 CASGEVY® 생산 및 판매 과정에서 해당 기술이 사용되었다고 판단해 특허 침해 소송을 제기했다. CASGEVY®는 겸상 적혈구 빈혈증(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 대상으로 승인된 CRISPR 기반 유전자 교정 치료제다.

RNP 기반 전달 방식은 Cas9을 DNA 벡터나 mRNA가 아닌 단백질 형태로 직접 도입해 발현 시간 지연이나 외부 DNA 삽입 가능성을 낮추는 특징이 있다. 또한 오프타겟 편집 위험을 줄이기 위한 접근으로 다양한 연구와 개발 분야에서 사용되고 있다. 툴젠은 한국, 유럽, 일본, 홍콩, 호주 등에서도 관련 특허를 확보해 왔다고 설명했다.

툴젠은 이번 소송과 관련해 피고 측과의 대화 가능성은 열려 있다는 입장을 유지하고 있다. 회사 측은 이번 조치가 CASGEVY®나 기타 유전자 교정 치료제의 접근을 지연시키기 위한 목적이 아니라, 자사가 보유한 기술과 특허의 사용 여부를 확인하기 위한 절차라는 점을 강조했다.