바이오 기업 애니머스큐어㈜가 개발 중인 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 후보물질 ‘AMC9005’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다.

이번 지정으로 AMC9005는 임상시험 세액공제, 연구보조금 지원, 신속심사, 허가비용 면제, 허가 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 애니머스큐어는 이를 기반으로 글로벌 임상과 상업화 일정을 추진할 계획이다.

DMD는 X염색체 변이로 인해 근육세포막 단백질 ‘디스트로핀’이 결핍되며 발생하는 진행성 근위축 질환이다. 전 세계 남아 약 3,500명당 1명꼴로 발생하며, 3~5세에 증상이 시작돼 12세 무렵 보행이 어려워지고, 성인기에는 심근·호흡근 기능 저하로 이어지는 난치성 질환이다. 현재까지 근본적인 치료제는 없고, 일부 유전자치료제나 스테로이드 요법이 진행 억제에 사용되고 있다.

애니머스큐어의 AMC9005는 근육 기능과 세포 구조 안정성 관련 연구를 기반으로 개발 중이다. 회사는 이번 FDA 지정을 계기로 글로벌 임상 진입 속도를 높이고, 추가 연구도 병행할 계획이라고 밝혔다.

배규운 대표는 “이번 지정은 국내 기술 기반 신약이 글로벌 희귀질환 시장에서 경쟁력을 인정받은 사례”라며 “치료 선택지가 부족한 DMD 환자들을 위해 연구개발을 적극 추진하겠다”고 말했다.

애니머스큐어는 현재 숙명여자대학교 캠퍼스타운에 입주해 있다.