[팜뉴스=우정민 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 6일(현지시간) “Johnson & Johnson 산하 Janssen Biotech의 달잘렉스 파스프로(Darzalex Faspro, 다라투무맙 및 히알루로니다제-fihj)를 고위험성 다발성골수종 전단계(SMM) 성인 환자 치료제로 승인했다.

이번 승인은 기존 치료로 병의 진행을 늦추기 어려웠던 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공한다는 점에서 큰 주목을 받고 있다.

FDA는 Darzalex Faspro의 사용 대상을 ‘고위험성 SMM’으로 한정했다. 임상시험에 따르면 환자의 41%는 혈청 단일클론 단백질 수치가 2g/dL을 초과하고, 혈청 유리 경쇄 비율이 20을 넘거나 골수 형질세포가 20% 이상인 세 가지 기준 중 두 가지 이상을 충족했다. 이는 다발성골수종으로 발전할 위험이 높은 환자를 조기에 관리하기 위한 기준이다.

이 약물의 임상적 근거는 AQUILA(NCT03301220) 연구에서 확보됐다. 총 390명의 고위험 SMM 환자를 대상으로 한 임상시험에서 Darzalex Faspro 단독요법은 기존의 단순 관찰 치료보다 병의 진행을 뚜렷하게 늦췄다.

기존 관찰군은 약 41.5개월 만에 병이 다시 진행했지만, Darzalex Faspro를 투여받은 환자들은 그 시점을 확인할 수 없을 만큼 오랜 기간 병이 진행하지 않았다. 통계적으로는 질병이 악화되거나 사망할 위험이 절반 이상(51%) 줄었으며, 이는 매우 높은 수준의 신뢰도를 보인 결과였다.

이처럼 임상 효과가 확인되면서 향후 환자의 치료 경험 개선도 기대된다. Darzalex Faspro는 정맥 주사 대신 피하 주사 형태로 설계돼 투여 과정이 간소화될 전망이다. 권장 용량은 다라투무맙 1,800mg과 히알루로니다제 30,000유닛을 포함하며, 3~5분 내 투여가 가능하다.

초기 8주 동안은 주 1회, 이후 9~24주차는 2주마다, 25주차부터는 4주마다 투여하도록 설계됐다. 치료는 최대 39주기 또는 36개월까지, 혹은 질병이 진행하거나 부작용이 발생할 때까지 지속할 수 있다.

미국 애트리움 헬스 리빈 암센터의 피터 부리스(Peter Voorhees) 박사는 “지금까지 고위험 다발성골수종 전단계 환자들은 병이 악화될 때까지 지켜보는 것 외에 뚜렷한 치료 방법이 없었다”며 “AQUILA 연구는 Darzalex Faspro가 질병 진행을 유의미하게 늦출 수 있음을 보여주었고, 이는 조기 개입 치료의 중요성을 강조하는 결과”라고 말했다.

그러나 강력한 치료 효과만큼 안전성 관리도 필수적이다. FDA는 과민 반응, 심장 독성, 감염, 호중구 감소증, 혈소판 감소증 등의 이상 반응에 주의할 것을 권고했다.

특히 경쇄 아밀로이드증 환자에서는 심장 관련 부작용이 더 뚜렷하게 나타날 수 있다. 또한 배아·태아 독성 위험이 있어 임신 가능성이 있는 환자에게는 신중한 투여가 필요하며, 혈액형 교차검사나 적혈구 항체 선별검사에 간섭할 수 있다는 점도 유념해야 한다.