[팜뉴스=우정민 기자] 유전자 교정 기술을 보유한 툴젠(대표 유종상, KOSDAQ 199800)은 홍콩 기반 LNP(지질 나노입자) 기술 기업 GenEditBio와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결하고 In Vivo 유전자 교정 치료제 공동 개발 프로젝트를 추진한다고 24일 밝혔다.

이번 협력은 툴젠의 유전자 교정 기술과 GenEditBio의 약물 전달 기술을 결합해 In Vivo 기반 치료제 개발을 진행하는 내용이다. 양사는 이번 계약을 통해 미충족 의료 수요가 높은 질환을 대상으로 한 단회 투여(Once-and-Done) 방식의 유전자 교정 치료 모델을 마련할 수 있을 것으로 보고 있다.

유전자 교정 치료제는 표적 유전자 교정 기술(CRISPR-Cas9)과 이를 조직에 전달하는 기술이 모두 확보되어야 한다. 양사 기술 결합을 통해 연구개발 효율을 높일 수 있다는 점에서 이번 협력의 의미가 있다고 회사 측은 설명했다.

GenEditBio는 유전자 교정 물질(CRISPR-Cas9)을 생체 내에서 전달하기 위한 LNP 기반 전달체 기술을 보유하고 있으며, 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 관련 후보물질 GEB-200을 개발 중이다. GEB-200은 ASCVD 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 낮추는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제로, 전 세계 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 해당한다.

양사는 공동 연구를 통해 GEB-200 개발을 진행해왔으며 최근 NHP(Non-Human Primate) PoC(Proof of Concept) 단계를 마쳤다. 타겟 유전자 조절 효과와 안전성 확인을 통해 핵심 전임상 단계가 종료됐다고 양측은 설명했다.

향후 양사는 툴젠의 CRISPR-Cas9 기술과 GenEditBio의 LNP 기반 전달 기술을 적용해 GEB-200의 IND 제출을 준비하고, 공동 기술이전(L/O) 절차를 추진할 계획이다.

GenEditBio의 Zongli ZHENG Chairman은 “양사는 환자를 위한 유전자 교정 치료 기술 개발이라는 목표를 공유하고 있다”며 “협력을 통해 GenEditBio의 ‘high-throughput LNP barcoding system’과 툴젠 CRISPR-Cas9 기술을 적용한 GEB-200 개발을 이어가겠다”고 말했다.

툴젠 유종상 대표이사는 “최근 Verve Therapeutics가 Eli Lilly에 인수되는 등 유전자 교정과 심혈관 질환 치료 영역에 대한 관심이 이어지고 있다”며 “이번 크로스 라이선스 계약 기반 공동 개발 프로젝트를 통해 유전자 교정 기술과 전달 기술의 결합을 지속해 나가겠다”고 밝혔다.