[팜뉴스=이권구 기자] 엑소좀 기반 신약개발 기업 (주)일리아스바이오가 선도파이프라인 임상 1상을  완료하며 엑소좀 기반 치료제 글로벌  사업화에 한걸음 다가섰다.

㈜일리아스바이오로직스(대표 최철희·함태진. 이하 일리아스)에 따르면 회사 선도 파이프라인 ‘ILB-202’ 호주 임상 1상시험 투약과 평가를 완료하고 해당 시험 눈가림된 데이터를 바탕으로 마지막 코호트 안전성 검토 위원회(Safety Review Committee, SRC) 미팅을 최근 성공적으로 마쳤다.

이번 임상 1상시험은 건강한 성인을 대상으로 ‘ILB-202’ 안전성과 내약성을 평가하기 위한 무작위 배정, 위약 대조, 이중 눈가림 시험으로, 저용량 중용량 고용량 3개 코호트에서건강한 성인 자원자 18명에게  ‘ILB-202’ 단회 점적 정맥 투여를 진행했다. 

그 결과 3개 코호트 모두에서 중대한 이상반응(Serious Adverse Event, SAE)이 발생하지 않았음을 확인했다.

일리아스는 지난 2022년 4월 호주 인체연구윤리위원회(HREC, Human Research Ethics Committee)로부터 심장 수술 후 급성신손상(CSA-AKI) 치료제 ‘ILB-202’ 임상 1상시험 승인을 받아 엑소좀 기반 치료제 글로벌 임상 시험에 진입했다.

특히 세포 유래 엑소좀을 그대로 이용(Naïve exosome)하거나 개량된 엑소좀 경우 국소 투여하는 형태가 대부분인 반면 해당 임상시험은 개량된 엑소좀(Engineered exosome)을 전신 투여한 형태로, 이러한 개량 엑소좀 전신 투여에 대한 안전성과 내약성 그리고 탐색적 유효성 평가라는 점에서도 의미가 남다르다고 회사 측은 설명했다. 

일리아스 관계자는 “ 이번 임상시험은 단순히 안전성과 내약성에 대한 평가에서 그치는 것이 아니라, 유효성까지 탐색적으로 가늠할 수 있도록 설계해 해당 시험 탑라인 데이터(Topline data)까지 확보 가능하다는 점에서 의미가 있다”며 “올 4분기 내 데이터 확보와 더불어 대상자 혈액 샘플 분석을 통해 탐색적 유효성 평가 결과도 얻을 수 있을 것”이라고  말했다.

한편 ‘ILB-202’는 염증을 활성화하는 NF-κB 작용을 억제하는 항염증 물질인 srlκB 단백질을 탑재한 엑소좀 치료제로, srlκB 단백질은  super-repressor lκB, NF-κB 단백질이 세포핵 내로 들어가 작동하는 것을 막아 염증반응을 억제하는 물질로 알려져 있다.

일리아스는 빛에 의해 결합하는 단백질 모듈을 이용해 엑소좀 내부에 고분자량의 약리 단백질을 능동적으로 탑재하는 플랫폼 기술인 'EXPLOR®'을 보유하고, 해당 기술을 다양한 신약개발에 활용해 오고 있다.

이번 호주 임상 1상시험을 통해 ‘ILB-202’ 안전성과 내약성에 대한 검증될 경우 플랫폼 기술유용성도 입증할 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

일리아스 관계자는 “ 당사와 기술수출을 논의한  빅파마들은 개량된 엑소좀의 인체 내 전신 투여에 따른 안전성 및 잠재적 치료 효과를 확인하고 싶어한다”며 “탑라인 데이터 확보까지 시일이 남았지만 중대한 이상반응이 없음이 확인된 만큼, 향후 탐색적 유효성 평가 결과를 함께 확보하게될 경우 기술수출  논의가 급진전 될 것으로 기대한다”고 말했다.

지난  2015년 설립된 일리아스는 세포 유래 나노입자인 엑소좀(exosome)에 고분자량의 약리단백질 탑재가 가능한 독창적인 플랫폼기술 EXPLOR®을 기반으로 염증성 질환 등에 초점을 둔 자체 파이프라인을 연구개발하고 있다. 

엑소좀 표면 설계 및 조작을 통한 능동적인 표적 세포 타깃팅 기술인 'Exo-Target®'과 대용량 고순도 엑소좀 신약 생산 기술인 'Pure-Exo®'를 보유하고 있으며, 축적한 노하우를 바탕으로 엑소좀 연구개발에 최적화된 올인원(All-in-One) 분석 기술 서비스 EV2aluationTM을 제공하고 있다.기술력을 인정받아 2022년도 중소벤처기업부가 지원하는 유망창업기업 육성지원사업인 ‘혁신분야 창업패키지(신산업 스타트업 육성) 지원사업’ 참여기업으로 선정됐다. 

한편 급성신손상(AKI)은 다양한 원인에 의해 신장기능이 급격히 저하되는 질병으로 매년 전세계적으로 신규 환자 약 1,320만명이  급성신손상을 겪고 있지만  아직 효능이 뚜렷한 치료제가 없어 고가 투석요법을 대체할 약물 치료제 개발이 시급한 분야다.