[팜뉴스=최선재 기자] 일본 후생노동성(MHLW)은 수년 전부터 신약 승인과 적응증 확대에 RWD를 활용 중이다. 제약사들이 RWD 관련 자료를 제출하면 후생노동성이 적극적으로 상담하고 RWD를 이용하도록 독려했기 때문이다. 

지난 4일, 코가 후생노동성 디렉터(MHLW, japan office of international regulatory)가 "한일 의약품 합동 심포지엄"에서 발표한 RWD 상담 관련 데이터에 이목이 집중된 배경이다. 이날 심포지엄 연사로 참여한 신주영 성균관대 약대 교수가 일본의 상담 시스템을 극찬하면서 더욱 눈길을 끌었다. 

코가 디렉터 발표에 따르면, 임상시험의 목적은 의약품의 효능과 안전성 확인이다. 때문에 주의 깊게 선택된 환자 집단을 대상으로 비교 시험으로 실시된다. 비뚤림(Bias)을 피하기 위해 엄격한 시험 계획 아래 무작위 배정(RCT)도 실시한다.

하지만 희귀 질환에 대한 의약품 개발은 대상 환자 수가 한정적이다. RCT (무작위 배정 임상)시험 등 수많은 환자가 필요한 임상을 실시하는 것이 어렵고, 그것은 신약 개발을 저해하는 원인이라는 게 코가의 의견이다.  

이는 팜뉴스가 지난 6일 보도한 "우리나라도 'RWD'로 신약 적응증 확대 가능할까"에서 드러난 신주영 성균관대 약대 교수의 문제 의식과 일맥상통하는 대목이다. 

코가 디렉터는 이날 심포지엄에서 "RWD를 제약사들이 적절하게 활용할 수 있다면 장기간·고비용의 대조 시험이 아닌, 소수의 피험자에 의한 단기간·저비용 임상시험으로 필요한 평가가 가능하다"고 밝혔다. 

이어 "미국이 RWD를 활용한 효율적인 임상시험을 진행해서 의약품 실용화의 촉진을 도모해온 이유"이라며 "우리도 수년 전부터 의약품 승인 신청에 RWD 활용하기 위한 가이드라인을 발표하고 상담 시스템을 구축했다"고 강조했다.

코가 디렉터가 배포한 자료에 의하면, 후생 노동성 산하 PMDA(의약품 및 의료기기국)의 신뢰성 보증 담당부서는 연구자(레지스트리 보유자)를 대상으로 레지스트리(환자 등록 데이터, RWD) 활용 상담을 2019년 4월부터 지난 4월까지 13건 진행했다. 

이는 "연구자가 의약품을 승인 신청할 때 레지스트리(환자 등록 데이터)의 질 향상과 신뢰성 확보를 위한 사항에 대한 조언"이었다. 

PMDA 심사 담당 부서는 제약사를 대상으로 레지스트리 사용 계획 상담을 진행했다. 상담 건수는 2019년 4월부터 지금까지 3건이었다.  

이는 "의약품 승인 신청에서 개별 품목의 유효성 및 안전성 평가를 위해 레지스트리를 활용하고 싶은 경우, 해당 레지스트리 사용 계획의 타당성 및 평가 항목의 충족성 여부"를 살펴보는 절차다.

PMDA는 일반적인 의약품 임상시험 상담에서도 RWD 논의를 이어갔고, 건수는 무려 34건이었다.

중요한 사실은 PMDA가 최근 RWD 상담 시스템 을 통해 신약을 승인했다는 점이다. 

2022년 3월 28일 트라스투주맙과 퍼투주맙의 병용 요법에 대해 "암 화학요법 후 악화된 HER2 양성 유방암의 치유 절제가 불가능한 진행, 재발 결장·직장암"에 효과가 있다고 승인했다. 

코가 디렉터는 "레지스트리에 입각해서 주치의에 의해 선택 치료를 받은 군을 설정해서 외부 비교대조로서 이용한 사례"라며 "해당 사례 외에도 RWD를 활용한 승인 사례가 3건 정도 있다"고 밝혔다.

이어 "앞으로도 상담을 적극 권장할 예정"이라며 "제약사 등 신청자 또는 레지스트리 보유자와의 적극적인 상담을 이어간다면 RWD의 여러 과제도 해결 가능하다. 희귀 질환과 난치병 치료 신약 개발 시기가 더욱 앞당겨질 것"이라고 덧붙였다.

한편 신주영 교수는 코가 디렉터가 발표한 통계 사례에 대해 "식약처는 RWD 활용한 특별한 상담절차가 없다. RWD를 통해 외부 대조군을 활용하려는 회사들은 일반 절차로 상담 중"이라며 "그런 면에서 일본의 상담 절차는 굉장히 부럽다. 우리도 일본처럼 상담 시스템을 조속히 갖추었으면 좋겠다"고 평가했다.