비트락비, 美 새 데이터 반응률 75%...국내 전문가들 "NGS 검사 시 한국인도 효과"

[팜뉴스=김민건 기자] 암종 불문 치료제(Tissue-agnostic therapy)로 유명한 선택적 TRK 억제제인 '비트락비(라로트렉티닙)' 최신 임상 데이터가 발표됐다. NTRK 유전자 융합 양성 성인과 소아 환자에서 설정한 임상연구 목표치에 매우 높게 도달했다는 내용이다.

미국 뉴욕 메모리얼 슬론 케터링 암 센터의 페르난도 코스타 산티니 교수는 지난 4일 바이엘코리아가 개최한 비트락비 급여 등재 기념 심포지엄에서 최신 임상연구 결과를 밝혔다.

그 내용은 NTRK 유전자 융합이 있는 성인 또는 소아 환자를 대상으로 비트락비 투여 후 장기추적 연구한 결과 암종 관계없이 NTRK 유전자 융합양성 종양 환자에서 75%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다는 것이다. 이 데이터는 최장 4년의 장기추적 결과로 218명의 소아·성인 환자가 참여해 2020년 7월 20일 컷오프(논문명: Long-term efficacy and safety of larotrectinib in an intergrated dataset of patients with TRK fusion cancer)했다.

연구에서 비트락비에 대한 반응시간 중앙값은 1.84개월이었다. 바이엘코리아는 "빠른 반응 속도를 확인했다"고 설명했다. 비트락비의 반응지속기간(DoR) 중앙값은 49.3개월(95% CI 27.3—추정불가 [NE])이었고, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 35.4개월(95% CI 23.4-55.7)이었다. 이 연구에서 전체생존기간(OS) 중앙값에는 도달하지 않았다.

비트락비는 원발성 CNS 종양(Primary CNS tumor)환자에서 ORR 30%, 24주차 시점 병통제율(DCR) 73% 등을 기록했다.

바이엘코리아는 "중추신경계 고형암 환자에 대한 임상적 유용성을 확인했다"며 "치료 관련 이상반응(TRAE)은 대부분 1, 2 등급으로 경미하게 나타났다"고 설명했다. 치료 관련 이상반응으로 중단한 환자 비율은 전체 2%였다. 치료 관려한 사망은 한 건도 없었다.

이에 대해 페르난도 교수는 "비트락비는 4년이라는 장기적인 추적연구에서도 일관적인 임상적 혜택과 안전성 프로파일을 확인했다"고 설명했다.

페르난도 교수는 "그 동안 치료 옵션이 제한적이던 희귀암 환자들에게 암종에 관계없이 치료 혜택을 제공할 수 있는 매우 선별적인 TRK 억제제 혜택이 제공되기 위해서는 검사가 가장 중요하다"고 말했다. 그는 "검사를 많이 할수록 더 많은 환자를 찾아 치료할 수 있다”고 강조했다.

▶NTRK 유전자 융합 식별 위한 'NGS' 검사 강조한 전문가들

국내에서는 실제 진료현장에서 사용한 임상 결과도 속속 발표되고 있다. NTRK 유전자 융합 검사에서 효과를 보이는 NGS 검사 중요성을 강조했다.

이날 강진형 서울성모병원 종양내과 교수는 지속적으로 절제술을 진행했으나 폐 등으로 전이가 계속돼 치료가 어려운 62세 남성 침샘암 환자 사례를 발표했다.

강 교수는 "해당 환자는 작년 4월 NGS 검사로 NTRK3 유전자 융합을 발견해 8월부터 비트락비 복용을 시작했고, 현재까지 복용을 지속하며 암이 보이지 않는 상태를 유지하고 있다"고 말했다.

강 교수는 "NTRK 유전자 융합의 빈도율이 높지는 않지만 일부 암종에서는 NTRK 발현율이 매우 높다. 발견이 된다면 높은 치료 효과를 확인할 수 있다"고 덧붙였다.

강 교수 또한 "NGS 검사뿐 아니라 다른 진단법도 초기 진단 검사법으로 인정되면 더 많은 환자를 찾을 수 있을 것이라고 생각한다"며 NTRK 융합 유전자 검사 중요성을 강조했다.

이날 또 다른 연자로 참석함 김효송 세브란스병원 종양내과 교수도 국내 환자 사례를 발표했다.

김 교수는 "30살 육종 환자의 경우 암조직을 잘라냈으나 폐로 전이돼 기존 표준 항암제로 치료 효과가 없었다. 작년 5월 NTRK 유전자 융합을 발견 후 한 달여 만에 비트락비 투약을 시작해 현재까지 완전관해에 가까운 부분관해 상태를 유지하고 있다"고 설명했다. 이어 "저의 경우는 모든 암환자에게 가장 확실한 방법인 NGS 검사를 실시한다"고 강조했다.