2024년 클래리베이트 블록버스터급 보고서에 오른 약물

Aflibercept (고용량; EYLEA® HD) – Bayer 및 Regeneron Pharmaceuticals Inc 공동개발

습성 연령 관련 황반변성(age-related macular degeneration, AMD), 당뇨병성 황반부종(diabetic macular edema, DME) 또는 당뇨병성 망막병증(diabetic retinopathy, DR)을 앓고 있는 환자의 치료 옵션에는 치료 흡수를 제한하는 침습적이고 부담스러운 투여가 포함되어 있다. 고용량 Aflibercept는 현재의 표준 치료와 유사한 유효성 및 안전성을 제공하면서도 투여 횟수가 적다.

Budesonide (TARPEYO®/Kinpeygo®/프로젝트명: Nefecon) - Calliditas Therapeutics AB, Everest Medicines 및 STADA Arzneimitte 공동 개발

TARPEYO®/Kinpeygo® (프로젝트명: Nefecon)는 코스티코스테로이드Budesonide를 합성, 비할로겐화 한 2세대 제품이다. Budesonide 서방정은 기존 코르티코스테로이드보다 훨씬 더 나은 안정성뿐 아니라 단백질 감소 및 원발성 면역글로불린 A(immunoglobulin A, IgA) 신병증의 신장 기능 저하를 늦추는 데 더 큰 효능을 보여줬다. 

Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) - AstraZeneca 및Daiichi Sankyo 공동개발

Datopotamab deruxtecan은 계열 내 최고의 TROP2 표적 항체 약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)가 될 가능성이 있는 약물로, HR-양성/HER-음성 유방암 및 삼중 음성 유방암 치료분야에 대해 TRODELVY®(Gilead Sciences Inc)에 이어 두 번째로 시장에 출시될 계획을 갖고 있다. 이 약물을 위해 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 협력했는데, 이는 비소세포폐암와 유방암에 대한 AstraZeneca의 전략적 집중 및 ADC에 대한 투자와 Daiichi Sankyo의 독점적인DXd ADC 기술의 결합된 것이다.

Efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO™/BIVV001) - Sanofi (Bioverativ Therapeutics Inc)와Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®) 공동 개발

Efanesoctocog alfa는 주 1회 투여하는 최초의 지속형 제8 혈액응고인자(Factor VIII, FVIII) 대체 정맥주입요법으로, 현재 사용 가능한 다른 제8인자 요법의 주사 빈도와 관련된 부담을 줄이는 데 도움을 줄 수 있다. mAb 또는 유전자 요법과 같은 새로운 요법 투여를 꺼리는 환자에게는 Efanesoctocog alfa가 매력적인 옵션이 될 수 있다. 임상의들은 또한 현재까지 임상시험에서 입증된 도달 가능한 제8인자 수치, 주사 빈도 및 안전성 프로파일을 고려할 때 Efanesoctocog alfa를 긍정적으로 보고 있다.

Ensifentrine (RPL554) - Verona Pharma 개발

Ensifentrine은 흡입형 이중 포스포디에스테라제(phosphodiesterase, PDE)3 및 PDE4 억제제로, 경구로 투여하는 기존 PDE 억제제의 전신 부작용 없이 중등도에서 중증의 만성폐쇄성폐질환(COPD) 악화를 감소시킬 수 있을 것으로 기대된다. 이 약이 승인될 경우, 계열 내 최초이자 10년 넘게 만성폐쇄성폐질환의 유지 치료에 사용할 수 있는 최초의 새로운 기전이 될 것이다. Ensifentrine의 임상 및 안전성 프로파일은 치료법이 제한되어 있는 이러한 환자군이 이용가능한 유망한 추가 치료 옵션이 될 것이다.

Exagamglogene autotemcel (exa-cel/CASGEVY™) 및lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel/이전 LentiGlobin™/LYFGENIA™) - CRISPR Therapeutics/Vertex Pharmaceuticals Inc (exa-cel) bluebird bio (lovo-cel) 공동 개발

exagamglogene autotemcel (exa-cel) 및 lovotibeglogene autotemcel은 현재 치료옵션이 제한적이고 심각한 예후를 보이는 겸상 적혈구성 증후군 및 베타 지중해성 빈혈 환자에 대한 최초의 질병 치료제가 될 것으로 예상되며 세간의 이목을 집중시키고 있다. 특히, exagamglogene autotemcel은 전세계에서 최초로 승인된 CRISPR-Cas9 유전자 편집 치료제로 큰 주목을 받았으며, 이 승인은 다른 지역의 향후 승인의 발판이 될 것으로 예상된다.

Mirikizumab (Omvoh™/LY-3074828) - Eli Lilly and Company 개발

IL-23의 p19 서브유닛을 표적으로 하는 단일클론 항체(monoclonal antibody,mAb)인 mirikizumab은 EMA와 미국 FDA에서 궤양성 대장염의 계열 내 최초 치료제로 승인되었으며, 크론병에 대해서는 계열 내 3번째로 승인될 가능성이 높다. 2023년 블록버스터 신약(Drugs to Watch 2023)에 포함되었지만, 미국 FDA의 제조 우려로 인해 미국 출시가 지연되어 2024년 블록버스터 신약에도 오르게 됐다.

Niraparib + abiraterone acetate (AKEEGA™) - Johnson & Johnson Innovative Medicine 개발

Niraparib + abiraterone acetate는 PARP 억제제(niraparib)와 차세대 호르몬 요법(abiraterone acetate)을 결합한 최초이자 유일한 이중 작용(또는 고정용량복합제[fixed-dose combination, FDC]) 정제다. 유해하거나 유해한 것으로 의심이 되는BRCA유전자 변이 양성 전이성 거세저항성 전립선암(metastatic castration-resistant prostate cancer,mCRPC)에 대한 치료제로서의 능력은 보다 효과적인 치료를 필요로 하는 환자들의 요구를 해소하는데 도움이 될 것으로 예상된다.

RSVpreF (ABRYSVO™/PF-06928316) 및 RSVpreF3 (AREXVY/GSK-3844766A) - Pfizer Inc (ABRYSVO) 및 GSK plc (AREXVY) 개발

호흡기세포융합바이러스(Respiratory syncytial virus, RSV) 감염은 특히 영유아와 고령자(65세 이상)을 위한 공중 보건문제로 계속 대두되고 있다. 중증인 경우 입원이 필요할 수 있는 흔한 상기도 감염인 RSV 감염은 계절에 따라 유행하는 경향이 있으며 인플루엔자 및 COVID-19와 유사한 증상을 나타낸다. 이 세 가지 감염병이 한 해에 동시에 발생하면 공중보건 전문가들이 '삼중 유행병(triple-demic)'이라고 부르는 현상을 야기시켜 특히 가장 취약한 계층의 의료 부담이 증가하게 된다. 영유아 및 노인을 대상으로 하는 RSV 백신(RSVpreF 및 RSVpreF3)이 최초로 승인된 것은 공중 보건에 있어 중요한 이정표가 될 것이다.

Talquetamab (TALVEY™) - Johnson & Johnson Innovative Medicine 개발

Talquetamab은 EU와 FDA로부터 각각 조건부 및 가속승인을 받은 다발성 골수종 치료제로 CD3 및 GPRC5D를 표적으로 하는 기성의 계열 내 최초, T세포 결합 이중 특이항체다. 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 중추적인 제1/2상MonumenTAL-1시험을 기반으로 연구 및 승인이 이루어졌다. 현재 진행 중인 제3상 임상시험을 통해 Talquetamab의 승인된 환경에서 임상적 유익성을 확인하고 다른 다발성 골수종 환자 집단에서 승인된 다른 약제와의 병용(예: DARZALEX®, Johnson & Johnson Innovative Medicine)을 포함한 적응증 확대로 이어질 것으로 예상된다. Talquetamab은 자주 재발하는 난치성 질환인 다발성 골수종 치료제에 추가적으로 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.

Zolbetuximab (IMAB362) - Astellas Pharma Inc 개발

전이성 HER2 음성 위 및 위식도 접합부(gastroesophageal junction, GEJ) 선암종은 치료가 어렵기로 악명이 높으며, 새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족요구가 유의하게 높다. HER2 양성(trastuzumab[Genentech] 및 ENHERTU® [Daiich Sankyo]와 같은 HER2 표적 제제를 사용할 수 있는 경우)와 대조적으로, HER2 음성환자는 표적치료 옵션이 더 한정적이다. Zolbetuximab은 종양학 분야에서 계열 내 최초claudin 18.2(CLDN18.2) 억제제로서 1차 전이성HER2 음성 위암 또는 GEJ 선암종 치료제로서 이러한 요구를 해결할 수 있을 것으로 예상된다.