[팜뉴스=구영회 기자(약사)] 지난해 1월 FDA로부터 승인이 거절된 바 있는 화이자의 소아 성장호르몬 결핍증(GHD) 치료제가 마침내 승인을 획득해 시장에 발매된다.

승인의 주인공은 '엔젤라(Ngenla, somatrogon-ghla)'로 내인성 성장호르몬 분비가 불충분해 성장부전을 보이는 3세 이상 소아 환자의 치료를 위한 주 1회 투약하도록 만들어진 인간 성장호르몬 유사체이다.  

엔젤라는 화이자와 옵코 헬스(OPKO Health)가 공동 개발한 신약으로 2021년 10월에 처음 승인여부가 결정될 예정이었지만 FDA가 양사에 엔젤라에 대한 장기 데이터를 요청하면서 연기된 바 있고 이후 지난해 1월 FDA가 승인을 거절하는 우여곡절을 겪은 바 있다. 당시 승인 거절 사유는 공개되지 않았었다.

이번 승인은  엔젤라와 기존 성장호르몬제제인 소마트로핀을 비교한 다기관, 무작위배정, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이루어진 것으로 풀이된다. 엔젤라는 주 1회 투여했고 소마트로핀은 1일 1회 투여하는 방식이었다. 

임상 결과 12개월 시점에 연간 키 성장 속도를 측정한 1차 평가변수에서 소마트로핀 대비 엔젤라의 비열등성이 입증됐다. 아울러 엔젤라는 일반적으로 내약성이 양호했고 소마트로핀과 유사한 안전성 프로파일을 보였다.

미국 쿡 어린이병원 조엘 스틸맨 내분비학 교수는 "치료 빈도를 매일에서 매주로 줄일 수 있는 새로운 장기 작용 옵션인 엔젤라는 순응도를 향상시킬 수 있는 중요한 치료 옵션이 될 수 있을 것"이라며 기대감을 나타냈다. 

엔젤라는 이미 유럽, 일본, 호주 및 캐나다 등 40개가 넘는 국가에서 소아 GHD 치료제로 승인 받은 바 있으며 미국의 경우 올해 8월에 출시될 예정이다.

한편, 성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬 소마트로핀이 충분하게 분비되지 않는 희귀질환으로 약 4000명-1만 명의 아동 중 한 명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다. 적절한 치료가 없으면 성장이 지속적으로 약화되고 성인 때 신장이 매우 작아지며 사춘기가 늦어질 수 있다. 성장호르몬 결핍증 환자들은 신체적 건강 및 정신적 건강과 관련된 어려움을 겪을 수도 있다.