[팜뉴스=김민건 기자] 한 번 투여로 희귀질환 완치 가능성을 열어준 '원샷' 유전자치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 급여화가 가시권에 들어왔다. 

졸겐스마의 건강보험 등재는 세계에서 제일 비싸고 혁신적인 의약품이라도 국내 환자에게 필요한 경우라면 건보 급여 혜택을 받을 수 있다는 의미를 가지고 있다. 

18일 팜뉴스 취재 결과 건강보험공단은 지난 15일 졸겐스마 급여 등재 안건을 건강보험 정책심의위원회에 올려 의결한 것으로 확인된다. 

졸겐스마 개발사인 노바티스와 건보공단 간 약가협상 마감 기간은 이달 25일까지다. 졸겐스마 안건이 건정심에 올랐다는 것은 사실상 약가협상이 끝났다는 신호다. 최종적으로 건정심 의결 내용에 따른 보험 고시·등재를 앞둔 상황으로 이 절차에는 30일이 소요된다. 큰 문제가 없다면 빠르면 오는 8월 1일부터 진정한 의미의 '유전자대체치료제(Gene Replacement Therapy, GRT)' 급여화가 전망된다.

졸겐스마는 척수성근위축증(SMA)을 앓는 희귀질환자를 위한 치료제다. SMA는 척수 등 중추신경계 운동세포 사멸로 신체 모든 근육을 움직일 수 없는 치명적인 희귀 유전질환으로 졸겐스마 개발 이전 SMA 2형 환자 90%가 출생 후 2년 안에 사망했다.

업계에서는 졸겐스마 급여화가 국내 의약품 허가·급여 환경에 적잖은 변화를 가져다 줄 것으로 기대하며, 그 의미를 무엇보다 가치있다고 여기고 있다.

우선, 졸겐스마 급여화가 우리에게 가져다 줄 첫 의미는 어떤 혁신적인 의약품도 국내 환자에게 필요하다면 건보 급여화를 통해 치료가 가능해졌다는 것이다. 두 번째는 희귀질환을 치료할 수 있는 혁신의약품 대부분 고가의 약값임에도 정부가 면밀히 관리할 수 있게 됐다는 점이다.

현재 비급여인 졸겐스마 국내 약가는 약 18~20억원으로 추정된다. 여기에 건보 급여를 적용하면 SMA 치료에 최대 600만원 수준의 본인부담금이 발생할 수 있다. 개발사 노바티스에 따르면 국내 SMA 환자 중 졸겐스마 혜택을 볼 수 있는 경우는 매년 최대 20명이 되지 않는다.

약가 대비 건보 지출액은 200억원 미만으로 국내 총약제비의 1%가 되지 않는다. 이에 반해 값어치를 매길 수 없는 생명을 살릴 수 있다는 게 전문가들의 말이다.

이형기 서울대병원 임상약리학과 교수는 지난 13일 이종성 국민의힘 의원실이 마련한 '소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 정책 토론회'에 참여해 이같은 현실을 공개적으로 알렸다.

이 교수는 "국내 총약제비 대비 희귀의약품 비용은 1% 후반으로 전세계 평균인 12~13%과 큰 차이가 있다"고 주장했다. 실상 고가 의약품이더라도 국내 건보재정에서 차지하는 비중이 2%도 되지 않아 재정적 손실이 크지 않다는 이야기다.

또한, 이 교수는 "국내 희귀질환 치료제 허가는 잘 되지만 급여는 그렇지 못 하다"고 말해 세계적 수준을 자랑한다는 건보 제도의 허와 실을 꼬집었다.

졸겐스마는 20억원에 달하는 의약품을 급여 제도로 끌어들여야 하는 정부에 고민을 안긴 존재다. 고가약의 경우 효과가 없을 경우 비용을 누가 부담하느냐가 급여 등재 핵심이기 때문이다.  정부에서는 졸겐스마 급여 과정을 통해 고가약을 관리할 수 있는 청사진을 그릴 수 있었다.

오창현 보건복지부 보험약제과장은 지난 13일 토론회에서 "졸겐스마 급여 적정성 평가 과정이 적절한 관리 방안 모델을 만드는 계기가 됐다"고 말했다.

올해 5월 심평원 약평위는 졸겐스마 약가협상에서 급여 등재 조건으로 사전승인, 환자별 성귀 기반 위험분담제(RSA), 총액제한 적용을 내세웠다. 졸겐스마를 사용하려는 병원에서 심평원에 사전 심의·승인을 받고, 졸겐스마 투여 후 효과가 없는 경우 그 비용을 제약사가 추가로 부담하며, 급여 적용 기간과 지출 규모를 제한하는 내용이었다.

이를 토대로 정부는 환급형, 총액제한형, 환자 수 예측 초과 환급형, 환자단위 성과평가형 등 위험분담제 유형 3~4가지를 만들어 졸겐스마 같은 고가약의 건보 재정 위험 부담을 줄일 수 있는 방안을 찾았다.

환급형·환자 수 예측 초과 환급형은 대상 환자를 정확히 예측해야 하며 일정 규모를 넘어가는 치료비는 제약사가 전액 부담(환급)하는 방안이다. 환자단위 성과평가형은 6개월, 1년 단위 치료 성과를 분석해 질병이 진행돼 개선, 효과가 없다고 판단하면 일정 비용을 제약사가 부담(환급)하는 제도다.

졸겐스마 급여화로 고가약에 적용 가능한 위험분담제 유형을 마련할 수 있게 됐다. 향후 출시되는 고가약에는 동일한 관리 방안이 빠르게 적용될 예정이다. 정부가 혁신신약 접근성 강화 방안을 마련하는데 성공함으로써 혜택은 국민에게 돌아오게 됐다.