[팜뉴스=이권구 기자] ㈜파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 차세대 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적 항암제 ‘PHI-501’이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

‘PHI-501’은 NRAS 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 최초 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포 분화, 증식, 생존 등에  중요한 역할을 하는 단백질이며, NRAS 돌연변이에 의해 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다.

회사는 지난 2019년 주력 파이프라인인 ‘PHI-101 AML(차세대 급성골수성백혈병 FLT3 저해제)’이 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받은 데 이어 두 번째 성과를 거두게 됐다.

현재 회사는 다국적 임상 진행 중인 급성골수성백혈병 FLT3 표적항암제 ‘PHI-101 AML’을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터 및 AI 기반 신약개발 플랫폼 기술을 확보하고 있다. 이를 기반으로 다국적 제약사와 신약개발기업 및 해외 유수 기관들과 오픈 이노베이션 전략을 통한 공동연구개발 및 기술 이전 등 다수의 사업화 프로젝트 추진을 검토 중이다.

한혜정 CDO(신약총괄개발 사장)는 "이번 FDA 희귀질환치료제 지정 승인으로 향후 FDA 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년 간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 것으로 기대된다”며 “또한 PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 글로벌 임상 개발을 보다 가속화 할 수 있을 것“이라고 밝혔다.

회사는 최근 안양 본사에 합성 및 바이오 연구실을 자체 설립해 인공지능 신약개발 플랫폼인 케미버스를 통한 신약후보물질의 설계 및 발굴과 더불어 합성물질의 구현까지 자체적으로 연구개발할 수 있는 인프라를 구축했다. 상장주관사인 한국투자증권과 2022년 코스닥 상장 준비를 진행하고 있다.