[팜뉴스=도쿄 이경희 기자] 동경의대치과대학 연구팀이 (주)다케다제약과 공동 프로젝트를 통해 질병에 관계하는 유전자에 직접 작용하는 '핵산의학'을 뇌속에 효율적으로 닿게 하는 기술을 개발, 쥐실험에서 뇌속 유전자 움직임을 7할 이상 억제하는 효과를 확인했다. 이 결과는 'Nature biotechnology'에 8월 12일 게재됐다.

연구팀은 이 기술이 알츠하이머나 ALS(근위축성 측색경화증) 같은 신경성퇴행성질환 또는 간질, 뇌경색 등에도 폭넓은 임상응용이 가능할 것으로 기대하고 있다.

실제 다수 제약회사가 공동연구를 진행 중으로, 1~2년 후 임상실험 개시를 계획하고 있으며,이번 공동연구에는 '핵산의학' 거대기업인 미국  'Lonis pharmaceuticals'도 참여했다.

핵산의학은 저분자약, 항체의학에 이어지는 '제3의 의약품'으로 불리는 새로운 의학으로, 최근  2~3년 동안 급속으로 실용화가 진행되고 있다. 

연구팀에 따르면 병에 관계하는 유전자를 직접 표적으로 해 움직임을 잡아내는 일이 가능하나, 뇌의 혈관에는 이물질 침투를 막고 있는 '혈액내장벽'(BBB, Blood-Brain Barrier) 이 있어 핵산을 뇌속에 닿게 하는 일은 어려웠다. 또 척추 안 척수 주사는 부담이 커, 가능하지 않은 환자도 있다.   

핵산의학은 1가닥의 DNA 혹은 2가닥의 RNA를 사용하는게 일반적으로, 연구팀은 DNA의 단편이 보완적으로 결합한 'Heteronucleic 핵산'으로 불리는 독자기술을 개량했다. 이후 이 'Heteronucleic 핵산'의 RNA 쪽 끝에 지질 일종인 콜레스테롤을 붙여두면, 혈액내장벽을 통과해 뇌속 세포에 효율적으로 핵산이 닿는 것을 발견했다.

연구팀은 "이 발견으로 쥐실험에서 대뇌지질, 소뇌, 해마 등 특정 유전자 움직임을 7~9할 억제할 수 있었다. 이 연구에서 신경세포 뿐만 아니라 주위에 있는 'Astrocyte', 'Microglia'라는 세포에도 효과를 확인해 이 연구의 폭넓은 활용이 기대된다"고 밝혔다.