파킨슨병은 뇌의 운동 회로 중의 도파민 신경이 손상되어서 운동 관련 퇴행 증상을 나타내며 이와 함께 자율신경장애와 정서적 변화 등의 비운동증상을 나타낸다. 현재 사용 중인 약물들은 증상을 완화함으로써 삶의 질을 향상하는 목적으로 투여되며 특히 손상된 도파민 신경의 기능을 보완하는 약물들이 주종이다.파킨슨병 약물 개발의 궁극적인 목표는 병의 진행을 멈추거나 적어도 진행하는 속도를 늦추는 것이다. 아직까지 파킨슨병을 치유하는 약물은 없지만 다양한 기전과 방식을 통해 질병의 진행을 근본적으로 조절하려는 노력이 활발하게 이루어지고 있다.파
논문 조작에 관한 뉴스가 최근 몇 주 동안 화제가 되었다. 베타아밀로이드에 관한 주요 논문 하나가 조작되었을 가능성이 있으며, 그 논문 때문에 지난 16 년간의 알츠하이머병에 관한 연구가 잘못되었을지도 모른다는 내용이다. 이 논문에 대한 의혹에도 불구하고 알츠하이머병 약물 개발에 미치는 파급효과는 거의 없으며, 베타아밀로이드 가설도 꿋꿋하게 건재한다. 논문 조작 의혹에 대한 배경을 먼저 정리하면, 베타아밀로이드는 알츠하이머병에 걸린 환자의 뇌에서 관찰되는 노인반의 주요 성분이 되는 단백질 찌꺼기이다. 20 세기 초반에 정신과 의사이
유전체 편집 치료는 유전자 치료의 한 종류이다. 유전자 치료제는 환자의 유전 정보를 변화시켜 질병을 치료한다. 기존의 유전자 치료제 (1세대)는 세포에 치료 효과를 나타내는 유전자를 추가하는 방식이지만, 유전체 편집 치료제 (2세대)는 세포 내의 유전자를 직접 고쳐서 쓴다. 유전체 편집을 이용한 약물은 아직 허가되지 않았으나, 진행 중인 임상시험은 이미 100개를 훌쩍 넘는다.사람의 세포는 DNA 형태의 유전정보를 가지고 있다. 유전정보란 세포의 구성 요소에 대한 설계도인데, 사람의 경우 60억 개의 코드로 되어 있다. 설계도에 따
알츠하이머병은 오랜 기간 동안 복합적인 요인들이 작용하여 생긴다. 아주 드물게 유전적인 이유로 걸리는 경우를 제외하고, 알츠하이머병은 여러 가지 원인에 의한 신경의 손상이 축적되어 나이가 들어서 발병한다. 알츠하이머병 약물 개발은 병이 발발하는 과정을 파악하여, 병과 관련된 바이오마커들을 공략하는 방식을 취한다. 알츠하이머병의 원인으로서 베타아밀로이드가 가장 일찍 지목되었다. 알츠하이머병 약물 개발은 오랫동안 뇌의 베타아밀로이드를 제거하거나 감소시키는 약물들이 중심이 되어 왔으나, 약물들이 병의 진행을 억제하는 유효성을 입증하지 못
나노기술이란 나노미터 크기의 입자를 다루는 기술이다. 나노미터는 십억 분의 1 미터, 또는 1 밀리미터의 백만분의 1이다. 대략 100 나노미터 전후, 또는 그보다 작은 입자를 나노입자라고 한다. 나노입자로 된 제형의 약물이 나노약물이다.사람의 세포를 구성하는 성분들인 단백질, 지질, DNA, 탄수화물의 크기가 모두 나노미터 범위에 있다. 참고로, 바이러스는 종류에 따라 수 나노미터에서 수백 나노미터의 범위에 있고, 인체의 세포의 크기는 100 마이크로미터 (1 마이크로미터는 백만분의 1 미터), 초미세먼지의 크기는 10 마이크로미
건강을 위해서 누구나 운동을 해야 하지만 파킨슨병 환자는 특히 그러하다. 규칙적인 운동은 파킨슨병의 운동 증상과 비운동 증상을 개선한다. 운동은 파킨슨병 환자의 보행, 자세, 균형, 순발력, 유연성, 지구력 등의 기능을 개선한다. 운동을 하면 환자는 덜 넘어지고 환자의 떨림 증상도 덜하다. 1981년부터 2015년 사이 34년 동안 발표된 100여 개의 운동 효과에 관한 논문을 종합해서 내린 결론이다.파킨슨병 환자에서 운동의 효과에 관한 역학 조사들은 주로 운동 증상에 초점을 맞추어 수행되어 왔다. 최근 들어서 파킨슨병 환자들의 인
졸겐스마에 대한 보험 급여의 적정성이 인정되었다. 보험이 없이는 환자가 실제로 접근할 수 없는 고가의 약값 때문에, 졸겐스마의 보험 급여의 인정은 약물로의 승인만큼 의미가 있다. 졸겐스마는 중증의 척수근위축증에 적용하는 유전자 치료제이다.유전자 치료제란, 환자의 유전 정보를 변화시켜 치료하는 약물이다. 유전자는 DNA 나 RNA의 형태의 유전정보 물질이다. 환자에게 유전자를 주입한다고 무조건 유전자 치료제가 아니고, 약물이 환자의 세포에 있는 유전정보를 영구적으로 변화시킬 때에 유전자 치료제라고 한다.예를 들면, 코로나 백신 중에서
파킨슨병의 주 증상인 운동증상은 뇌의 흑질 부분에 있는 운동을 조절하는 도파민 신경이 손상되어 나타난다. 운동증상이 나타나서 파킨슨병으로 진단받을 무렵이면 보통의 경우 이 부분의 도파민 신경의 50 %가 손상되어 있고, 신경 말단의 도파민 함량은 80 %가 감소되어 있다.아직까지 신경의 손상을 막고 파킨슨병을 치유하는 약물은 없다. 현재 사용되는 약물들은 운동증상을 완화함으로써 삶의 질을 향상하는 목적으로 투여된다. 레보도파는 파킨슨병 치료에서 가장 중심이 되는 약물이다. 레보도파는 1960 년대에 처음 파킨슨병 환자에게 투여되었으
해마다 50 개 정도의 물질이 미국 FDA에서 신약 허가를 받는다. 그 중의 삼분의 일이 항암제이고, 그들의 대부분이 표적항암제이다. 항체 등 단백질이나 세포 치료제, 유전자 약물보다는 저분자 화합물이 많다. 작용 기전을 보면 대개가 신호전달억제제이다. 국산 신약 중에서도 슈펙트 (성분명 라도티닙, 일양약품), 올리타 (올무티닙, 한미야품), 렉라자 (레이저티닙, 유한양행)가 ‘저분자 신호전달억제 표적항암제’이다.당연한 말이지만, 암세포는 정상세포와 다르다. 다름의 기원은 유전자 변이이다. 부모로부터 암과 관련된 변이가 유전되는 경
치매는 사람들이 가장 두려워하는 병이다. 약물을 투여해서 치매를 예방한다면, 병의 진행을 완전히 막지 못하더라도 발병을 적어도 몇 년만 늦춘다면, 노후의 삶의 질이 현저하게 좋아질 것이다. 현재 진행되는 알츠하이머병 치료약 개발을 위한 임상시험은 대부분의 경우, 중증으로 진행된 환자를 대상으로 하지 않고, 경도인지장애나 병의 초기 환자들을 대상으로 수행된다. 즉, 치료가 목적이 아니라, 병의 진행을 늦춤으로써 삶의 질을 높이고자 하는 데에 실제적인 목적이 있다. 신경세포는 일단 손상되면 회복하기 어려우므로, 가능하면 병의 초기에 약
알츠하이머병에 걸린 환자의 뇌에는 베타 아밀로이드라고 하는 단백질 찌꺼기가 많이 쌓여 있다. 죽은 환자를 부검하여 뇌를 염색하면 ‘노인반’이라는 찌꺼기가 보이는데, 그 주성분이 되는 물질이다.뇌영상 사진으로도 찌꺼기의 존재 여부를 알 수 있다. 베타 아밀로이드는 오랫동안 알츠하이머병을 일으키는 주요 독성 물질로 여겨져 왔으며, 알츠하이머병 치료제 개발의 주요 타겟이기도 하다. 현재 진행 중인 알츠하이머병 치료제 개발을 위한 많은 임상시험이 베타 아밀로이드를 제거하기 위한 약물들이고, 그들 중에서도 베타 아밀로이드 항체가 대다수를 차
면역관문억제제라는 특이한 이름의 항암제들이 있다. 관문억제제라고도 한다. 항체 약물의 일종이다. 억제제라는 이름과 달리, 실제로는 면역 활성화제이다.면역관문은 면역 세포의 활성화를 억제하는 브레이크와 같은 기능이다. 면역관문억제제는 면역 브레이크를 억제하여, 면역 세포를 활성화시켜서 암세포를 파괴하게 하는 항암제이다. 관문억제제 (checkpoint inhibitor)에서 관문은 체크포인트를 번역한 단어이다. 관문은 과거에 성벽을 높이 쌓아서 경비를 하던 때에 관에서 지키던 통로나 성문이었고, 요즈음에는 경비소라는 단어를 대신 사용