약물 개발의 트랜드를 대표하는 키워드들을 꼽으라면 바이오마커, 정밀의학, 맞춤형, 그리고 면역요법 등을 들 수 있다. 항암제 개발은 특히 이런 경향이 두드러진다. 이 모든 키워드가 말하는 방식과 함께, 요즘 ‘뜨는’ 기술인 바이오인포매틱스와 크리스퍼 유전자가위를 종합적으로 사용하는 항암치료제가 개발 중이다. ‘팩트파마’라는 미국의 회사가 개발하는 이 맞춤형 항암 세포치료제에 대하여 2022 년 항암면역학회와 ‘네이처’ 전문지 (11 월)에 발표가 있었다. 임상시험 초기 단계에 있어서 약물 개발이 현실화되기까지 시간이 필요하지만, 기
유전자나 염색체의 변이가 원인이 되어 사람에게 발병하는 병들이 6000 개 이상 있다고 한다. 대부분의 경우, 여러 개의 유전적 요인이 복합적으로 작용하거나 환경적 요인에 따라 질병의 원인이 되기도 하고 가족력의 인자 중의 하나가 된다.암이나 당뇨병, 심혈관계 질환과 염증성 질환들이 이에 해당한다. 드물게 단 한 개의 유전자의 이상으로 난치성의 질병이 되는 경우가 있다. 자궁에서 자라고 있는 태아가 유전성 희귀질환의 진단을 받고 치료를 받아서, 아기가 정상 발달하여 태어났다는 임상 사례가 2022 년 11 월 발표되었다.폼페병이라는
신경은 손상되면 회복하기 어렵다. 신경의 손상으로 유발되는 퇴행성 뇌신경계 질환에 대하여 증상을 완화하는 약물은 있지만, 질병을 조절하는 약물은 드물다. 그래서 줄기세포를 이용해서 손상된 신경을 대체하는 재생 치료의 개발이 파킨슨병에 대하여 이루어지고 있다. 아직 개발된 약물은 없고, 다수의 임상시험이 진행 중이다.파킨슨병은 줄기세포 치료를 적용하기에 적합한 신경계 질환이다. 신경의 손상이 뇌의 특정 영역에 국한되어서, 이 부분만을 집중적으로 치료하면 증상이 개선되리라고 기대하기 때문이다. 파킨슨병은 환자마다 증상의 양태나 정도가
화이자와 함께 코로나 백신을 개발한 바이오앤텍의 창업자 부부인 샤힌과 튀레치가 암을 치료하는 항암 백신이 2030 년까지는 나올 것이라고 최근 밝혔다. 역시 코로나 백신을 개발한 모더나도 머크와 함께 항암 백신을 개발하고 있다. 팬데믹 동안 축적된 백신 개발의 여력이 다른 질환, 특히 항암 치료로 방향이 전환되는 것은 당연하다고 하겠다.백신이란 무엇인가? 백신을 예방주사라고 말하기도 하지만, 엄밀하게 말하면 이들은 동의어가 아니다. 백신은 흔히 질병의 예방 목적으로 투약하지만, 또한 치료 목적으로도 투약한다. 백신은 질병과 관련된
항암바이러스(oncolytic virus)는 ‘암용해 바이러스’라고도 하며, 암세포를 침투하여 죽이도록 만든 바이러스를 약물로 사용하는 것이다. 최근 열린 유럽종양학회 (ESMO 2022)에서 개발 중인 항암바이러스제 (RP2, 개발사 레플리뮨)가 소규모의 초기 임상시험에서 긍정적인 치료 효과를 보였다는 발표가 있어서 뉴스 매체의 관심을 끌었다.새로운 약물과 치료법이 연달아 나오는 항암제 분야에서 면역항암제로서는 존재감이 비교적 약한 항암바이러스제에 개발의 모멘텀이 실릴지 기대한다.항암바이러스제는 이름 그대로 바이러스이다. 바이러스
현재 면역 항체 100종 이상이 약물로 승인을 받아 각종 질병에 사용되고 있으며 그 절반이 항암 치료를 위해 사용된다. 항체는 타겟이 되는 물질에 특이적으로 결합하는 단백질이다.체내에서 면역세포가 만들어 내는데 실험실에서 대량으로 그리고 순수하게 생산할 수 있게 되면서 항체를 약물로 개발하게 되었다. 약물로 사용하는 항체를 ‘단일클론항체’라고도 하는데 한 종류의 순수한 항체라는 뜻이다. 면역 시스템은 인체의 방어 기제이다. 여러 종류의 면역세포가 신체의 도처에 포진하고 있으며 혈관과 림프관을 타고 다니면서 경계 상태에 있어서 외부에
파킨슨병은 뇌의 운동 회로 중의 도파민 신경이 손상되어서 운동 관련 퇴행 증상을 나타내며 이와 함께 자율신경장애와 정서적 변화 등의 비운동증상을 나타낸다. 현재 사용 중인 약물들은 증상을 완화함으로써 삶의 질을 향상하는 목적으로 투여되며 특히 손상된 도파민 신경의 기능을 보완하는 약물들이 주종이다.파킨슨병 약물 개발의 궁극적인 목표는 병의 진행을 멈추거나 적어도 진행하는 속도를 늦추는 것이다. 아직까지 파킨슨병을 치유하는 약물은 없지만 다양한 기전과 방식을 통해 질병의 진행을 근본적으로 조절하려는 노력이 활발하게 이루어지고 있다.파
논문 조작에 관한 뉴스가 최근 몇 주 동안 화제가 되었다. 베타아밀로이드에 관한 주요 논문 하나가 조작되었을 가능성이 있으며, 그 논문 때문에 지난 16 년간의 알츠하이머병에 관한 연구가 잘못되었을지도 모른다는 내용이다. 이 논문에 대한 의혹에도 불구하고 알츠하이머병 약물 개발에 미치는 파급효과는 거의 없으며, 베타아밀로이드 가설도 꿋꿋하게 건재한다. 논문 조작 의혹에 대한 배경을 먼저 정리하면, 베타아밀로이드는 알츠하이머병에 걸린 환자의 뇌에서 관찰되는 노인반의 주요 성분이 되는 단백질 찌꺼기이다. 20 세기 초반에 정신과 의사이
유전체 편집 치료는 유전자 치료의 한 종류이다. 유전자 치료제는 환자의 유전 정보를 변화시켜 질병을 치료한다. 기존의 유전자 치료제 (1세대)는 세포에 치료 효과를 나타내는 유전자를 추가하는 방식이지만, 유전체 편집 치료제 (2세대)는 세포 내의 유전자를 직접 고쳐서 쓴다. 유전체 편집을 이용한 약물은 아직 허가되지 않았으나, 진행 중인 임상시험은 이미 100개를 훌쩍 넘는다.사람의 세포는 DNA 형태의 유전정보를 가지고 있다. 유전정보란 세포의 구성 요소에 대한 설계도인데, 사람의 경우 60억 개의 코드로 되어 있다. 설계도에 따
알츠하이머병은 오랜 기간 동안 복합적인 요인들이 작용하여 생긴다. 아주 드물게 유전적인 이유로 걸리는 경우를 제외하고, 알츠하이머병은 여러 가지 원인에 의한 신경의 손상이 축적되어 나이가 들어서 발병한다. 알츠하이머병 약물 개발은 병이 발발하는 과정을 파악하여, 병과 관련된 바이오마커들을 공략하는 방식을 취한다. 알츠하이머병의 원인으로서 베타아밀로이드가 가장 일찍 지목되었다. 알츠하이머병 약물 개발은 오랫동안 뇌의 베타아밀로이드를 제거하거나 감소시키는 약물들이 중심이 되어 왔으나, 약물들이 병의 진행을 억제하는 유효성을 입증하지 못