한국다케다제약(대표 문희석)은 이달 1일부터 오비주르주(서스옥토코그알파)에 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다. 2021년 희귀의약품 지정 이후, 지난해 3월 식품의약품안전처 허가를 받았고 1년 만에 급여 등재됐다.성인 후천성 혈우병 A 는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀 혈액질환이다. 국내 성인 후천성 혈우병 A 환자는 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 발생한다.선천성 혈우병과 달리 급성으로 진행되고 근육, 피부를 포함한 연조직 부위의 출혈이 선천성 혈우병에 비해 더 자주 보고된다
이달 1일부터 혈중 응고인자 활성도 1% 미만의 혈우병A 환자가 애드베이트주, 애디노베이트주 등 8인자 제제로 예방요법 시 건강보험 급여 기준이 확대 적용된다 한국다케다제약(대표 문희석)은 혈우병A 치료제 애드베이트주, 애디노베이트주 예방요법 급여 기준 확대로 허가 범위 내 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여량을 늘릴 수 있다고 밝혔다.개정된 급여 고시에 따라 8인자 표준 반감기 제제 및 반감기 연장 제제 1회 투여 용량은 기존 20~25 IU/kg(중등도 이상 출혈의 경우 최대 30 IU/kg)과 동일하나, 용량 증
차바이오그룹 산하 차종합연구원과 차바이오텍은 ㈜진코어와 ‘겸상 적혈구 빈혈(sickle cell anemia) 및 베타 지중해 빈혈(β-thalassemia) 치료제 개발을 위한 협약’을 체결했다.이번 협약에 따라 세 기관은 차종합연구원과 차바이오텍 바이럴벡터 기술과 진코어 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이로 발생하는 혈액질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자치료제 개발을 위한 공동연구를 진행한다.겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 가장 대표적인 혈액 질환으로 혈액 단
15일 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 매년 4월 17일 열리는 '세계 혈우인의 날'을 기념해 혈우병 소아 환자와 가족을 응원하는 ‘아이 캔(I Can)송’을 공개했다고 밝혔다.‘아이 캔(I Can)송’은 소아 혈우병 환자의 건강한 일상을 응원하고 질환 관리를 독려하기 위해 기획됐다. 노래는 쉽고 재미있게 따라할 수 있는 율동에 혈우병과 함께 살아가는 삶에 대해 용기와 희망을 가질 수 있도록 가사를 붙였다. 소아 혈우병 환자 뿐만 아니라 비혈우인 가족과 아이도 공감대를 형성할 수 있을 것으로 기대하고 있다.‘아
글로벌 제약기업 사노피(Sanofi)의 B형 혈우병 치료제 알프로릭스가 5년간의 리얼월드 데이터(RWD, Real World Data)를 통해 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자들의 출혈 개선, 치료순응도 향상, 투여 용량 감소를 확인했다고 밝혔다.이 연구는 10월 ‘혈우병(Heamophilia)’지를 통해 발표됐으며 미국 6개 혈우병 센터에서 알프로릭스로 예방요법(54명) 혹은 필요시 투여 요법(10명)으로 6개월 이상 치료받은 B형 혈우병 환자 64명의 후향적 차트 분석을 통해 진행됐다.연구 목표는 다양한 환자 인구에서의 알프로
한국다케다제약은 난소암 치료제 제줄라®(성분명: 니라파립)의 난소암 1차 유지요법 적응증 확대 기념 기자간담회를 10일 개최했다.제줄라는 이번 적응증 확대를 통해 국내 첫 번째로 BRCA 변이 등의 바이오마커와 관계없이 백금기반요법에 반응한 난소암 환자의 1차 유지요법에서 사용할 수 있게 됐다. 또한 1차부터 4차 이상까지 난소암 치료의 모든 단계에서 허가 받은 국내 첫 번째 PARP 억제제가 됐다.‘제줄라의 혁신적인 기전 및 주요 임상 결과’ 소개를 맡은 조백설 한국다케다제약 의학부 항암제 및 희귀혈액질환제 총괄은 “제줄라는 이미
사노피(Sanofi)의 국내 제약사업부문인 사노피-아벤티스 코리아가 16일 열린 온라인 기자간담회에서 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트®(성분명: 에프모록토코그-알파 (혈액응고인자 VIII-Fc융합단백, 유전자재조합)’의 국내 출시를 알렸다.혈우병은 X 염색체에 있는 유전자의 선천적 문제나 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자가 부족하게 돼 발생하는 출혈성 질환이다.혈우병은 남성 10,000명 중 1명꼴로 희귀하게 발생하고, 부족한 응고인자에 따라 A형, B형, C형으로 구분된다. 국내의 경우 A형
사노피가 듀피젠트(Dupixent ), 백신 및 암, 혈액질환, 희귀질환, 신경계 질환 등 혁신적인 6개 치료제 분야에 집중하는 대신 그동안 주력 분야였으나 매출이 부진했던 당뇨병 및 심혈관 질환에 대한 연구개발은 중단하기로 했다.노바티스의 최고경영자였다가 지난 9월 사노피의 새로운 수장이 된 폴 허드슨 회장은 혁신과 성장을 모토로 이같은 미래 청사진을 발표했다.구체적으로 사노피는 최근 아토피, 천식 등 다수의 적응증을 확보한 바 있는 듀피젠트가 향후 최대 100억 유로 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 전망하는 한편, 백신부문은
희귀의약품이 글로벌 M&A 시장에서 인기다. 자본력과 기술력의 콜라보레이션을 통해 기업의 연속성을 담보하기 위한 일종의 사전 조치인 셈이다. 우리나라도 자체적으로 희귀의약품을 만들어 내기 위해 최근 연구개발에 속도를 내고 있다. 본지는 블루오션으로 떠오르고 있는 희귀의약품의 국내 연구개발 현황을 짚어봤다.최근 빅파마들이 희귀의약품 시장에 눈독을 들이고 있다. 여기에는 급증하는 시장 수요도 이유로 꼽히고 있지만 각국 정부의 지원혜택이 있다는 게 기업들의 시장진입을 단축시키는 촉매제로 작용하는 데 한 몫하고 있다.실제로 미국의 경우 임
미국 의약전문지 피어스파마는 올해 발매된 신약들 중 2024년 예상 매출액 상위 10대 의약품을 분석했다. 주목할 점은 올해 출시된 신약 유망주 리스트에서 항암제가 단 한개도 선정되지 않은 대신 면역 및 희귀유전질환 치료제가 상위 리스트의 대부분을 차지했다는 것. 상위 10개 의약품 목록 및 2024년 예상 매출액 등 제품의 면면을 정리했다.1. 알렉시온 '울토미리스(Ultomiris)', 2024년 예상매출액 34.8억 달러올해 발매된 제품 중 2024년 예상 매출액 1위를 기록한 제품은 알렉시온의 '울토미리