[팜뉴스=김민건 기자] 한국다케다제약(대표 문희석)은 이달 1일부터 오비주르주(서스옥토코그알파)에 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.  2021년 희귀의약품 지정 이후, 지난해 3월 식품의약품안전처 허가를 받았고 1년 만에 급여 등재됐다.

성인 후천성 혈우병 A 는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀 혈액질환이다. 국내 성인 후천성 혈우병 A 환자는 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 발생한다.

선천성 혈우병과 달리 급성으로 진행되고 근육, 피부를 포함한 연조직 부위의 출혈이 선천성 혈우병에 비해 더 자주 보고된다. 약 70~90%의환자에서 중증 출혈이 발생하며 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자 농도로는 질환 중증도를 판단하기 어려워 임상적으로 의미 있는 출혈이 있으면 즉각적인 조절이 필요하다.

오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 치료를 위한 국내 유일 혈액응고8인자 치료제다. 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 체내 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대신해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다

이번 급여 적용을 통해 ▲항체 역가 5BU (Bethesda unit) 초과인 경우 ▲항체 역가 5BU이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여한 후에도 반응이 없는 경우 ▲최근에 항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여해도 반응이 없어 오비주르주에 효과가 있었던 경우 건보 적용이 가능하다.

다케다는 "성인 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링하여 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다"고 설명했다. 

오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 전향적, 오픈라벨 2/3상 임상 연구를 통해 임상적 유효성을 확인했다.

오비주르주로 치료 받은 모든 환자 28명(100-95% CI: 88.1-100)이 첫 투여 후 24시간 시점에 평가 시 초기 출혈 에피소드에 긍정적 반응을 보였다. 유효성 평가 시 긍정적 반응은 ▲출혈이 중단되거나 감소되고 ▲임상적 제어, 안정 혹은 개선이 있거나 ▲출혈의 다른 이유가 있는 경우 ▲혈액응고 8 인자 활성이 20% 이상으로 나타나는 경우로 사전에 정의했다.

임상에서 최종 투약 시점에서 1차 출혈 제어 성공 시 치료에 성공한 것으로 간주하고 '치료 성공률'로 표기했다. 최종 투약 시점에서(투약 후 2주 이내) 치료 성공률은 85.7%(24/28)였으며, 오비주르주를 1차, 2차 치료에 투여 받은 환자군의 치료 성공률은 각각 94%(16/17), 73%(8/11)로 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 치료 성공률이 더 높았다 . 

김나경  한국다케다 희귀혈액질환 사업부 총괄은 "치명적인 출혈 경향을 보이는 성인 후천성 혈우병 환자들의 치료 시급성을 고려해 허가 직후 급여를 신청하고 정부 부처의 조건을 적극적으로 수용하여 1년 만에 신속히 급여가 적용됐다"고 말했다.

김 총괄은 "이번 급여로 성인 후천성 혈우병 A 환자들이 부족한 혈액응고8인자를 대체해 출혈 조절에 기여하는 오비주르주 치료 혜택을 1차 치료부터 부담 없이 받을 수 있게 되어 매우 의미 있고 기쁘게 생각한다"고 말했다.