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판 커진 글로벌 M&A 시장, 희귀의약품 '프리미엄' 주목
판 커진 글로벌 M&A 시장, 희귀의약품 '프리미엄' 주목
  • 김정일 기자
  • 승인 2019.07.09 06:00
  • 댓글 0
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5년후 글로벌시장 주름잡을 희귀질환약, 국내 현황은?
한미약품·안트로젠·제넥신·브릿지바이오 등 개발 '총력'

희귀의약품이 글로벌 M&A 시장에서 인기다. 자본력과 기술력의 콜라보레이션을 통해 기업의 연속성을 담보하기 위한 일종의 사전 조치인 셈이다. 우리나라도 자체적으로 희귀의약품을 만들어 내기 위해 최근 연구개발에 속도를 내고 있다. 본지는 블루오션으로 떠오르고 있는 희귀의약품의 국내 연구개발 현황을 짚어봤다.

최근 빅파마들이 희귀의약품 시장에 눈독을 들이고 있다. 여기에는 급증하는 시장 수요도 이유로 꼽히고 있지만 각국 정부의 지원혜택이 있다는 게 기업들의 시장진입을 단축시키는 촉매제로 작용하는 데 한 몫하고 있다.

실제로 미국의 경우 임상시험비의 50%를 세액공제로 받을 수 있으며 7년간 시장 독점권도 부여하고 있다.

우리나라의 경우 희귀의약품으로 지정되면 시판허가를 받은 날로부터 4년 동안 독점권을 인정하고 있으며 허가 신청 시 일부 자료를 면제받아 신속허가도 가능하다.

그래서 일까. 2017년 1,250억달러(약 146조원)였던 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2024년까지 연평균 11% 성장으로 2,620억달러(약 306조원)에 달할 것으로 전망되고 있다.

상황이 이렇다 보니 빅파마 중심의 메가톤급 M&A도 심심찮게 볼 수 있다. 다케다의 샤이어 인수와 BMS의 세엘진 인수는 이러한 흐름을 단적으로 보여주는 사례다. 이 외에도 사노피는 혈우병 및 희귀혈액질환에 주력하는 미국 바이오베라티브社를 115억 달러에 인수했고 노바티스도 유전자치료제 물질을 보유한 미국 아베시스를 87억 달러에 사들인 바 있다.

이는 앞으로 국내 제약바이오기업들이 보유한 희귀의약품 파이프라인이 글로벌 제약사와 투자자로부터 더 많은 주목을 받을 것으로 전망되는 까닭이다.

 

>> 한미약품, 4개 제품 FDA 희귀의약품으로 지정

단장증후군·고인슐린혈증·고형암 치료제 ‘주목’

한미약품은 선천성 고인슐린혈증 ‘HM15136’ 주사제, 급성 골수성 백혈병치료제 ‘HM43239’, 단장증후군 ‘HM15912’ 주사제 3개 제품을 식품의약품안전처에 개발단계 희귀의약품으로 등록했다. 이들 제품 모두 미국식품의약국(FDA)에도 희귀의약품으로 지정됐다. 이 외에 경구용 항암신약 ‘오락솔’은 추가로 FDA 희귀의약품으로 지정됐고 미국 아테닉스사에 기술수출을 성공했다. 영국에서는 유망혁신 치료제로도 이름을 올렸다.

제넨텍으로 기술 이전된 RAF 표적항암제 ‘HM95573’은 2016년 ASCO에서 임상 1상 중간데이터가 공개됐을 때 제넨텍이 1조 원을 들여 사갈 만큼 가능성을 인정받았다. 업계는 ‘HM95573’이 로슈가 보유한 흑생종 치료제 젤보라프의 내성발생 이슈를 HM95573이 NRAS 저해를 통해 해결해 줄 수 있을 것으로 기대하면서 이 파이프라인의 가치를 2200여억원으로 추산하고 있다.

>> 안트로젠, 당뇨병성족부궤양·수포성 표피박리증 치료제 상업화 기대

안트로젠은 개발 단계에 있는 파이프라인 3개 제품을 식약처에 등록했다. 특히 회사는 이중 ‘ALLO-ASC-DFU’에 기대를 걸고 있다. 현재 국내 임상 3상과 미국 임상 2상을 진행하고 있으며 미국의 경우 연내 환자 등록을 마치고 내년 중 추적 관찰 완료 후 임상 3상을 신청한다는 계획이다. 이와 함께 수포성 표피박리증 ‘ALLO-ASC-DEB’는 현재 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받은 상태로, 상업화에 대한 기대를 높이고 있다.

>> 부광약품, 표적항암제 아파타닙 400억원에 양도

부광약품은 ‘아파티닙메실레이트’와 ‘JM-010’ 2개 제품이 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

‘아파티닙메실레이트’의 대상질환은 ‘이전에 두가지 이상 치료법에 실패했거나 불응한 진행성 및 전이성 또는 국소 개발성 위암’이며, ‘JM-010’의 대상질환은 ‘레보도파로 유발된 이상 운동증’이다.

이중 리보세라닙(아파티닙 메실레이트) 권리 일체를 HLB생명과학에 400억원에 양도하면서 수익을 실현한 바 있다.

이와 별도로 부광약품은 미국의 희귀의약품 전문개발업체인 에이서 테라퓨틱스에도 투자했다. 다만 지난달 에이서의 혈관엘러스단로스증후군(vEDS) 치료제 ‘에드시보’가 FDA 신약 허가에 실패하면서 당초 기대했던 오픈이노베이션 성과를 보지는 못했다.

>> GC녹십자, 헌터라제 중국시장 진출 기대

GC녹십자는 ‘헌터라제’와 B형간염 치료제 ‘GC1102’가 현재 FDA 희귀의약품으로 지정돼 있다.

특히 회사는 지난 4월 일본 제약사 클리니젠과 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV에 관한 기술수출 계약을 체결했다.

최근에는 중국의약품감독관리국이 발표한 희귀질환관리목록에 헌터증후군이 포함되면서 헌터라제의 중국 수출이 기대되고 있는 상황이다.

>> 제넥신, 희귀의약품 강자로 자리매김

제넥신은 FDA에 3개 품목이나 희귀의약품으로 지정돼 있을 만큼 이 분야의 강자다. 회사는 2016년 11월 성장호르몬결핍 치료제 ‘GX-H9’에서 부터 지난해 차세대 단장증후군 치료제 ‘GX-G8’, 올 4월 특발성 림프구 증후군 치료제 ‘GX-I7’까지 희귀의약품 목록에 이름을 올렸다.

제넥신의 최근 행보에서 주목할 만한 점은 희귀의약품 업체에 대한 투자가 잇따르고 있다는 점이다.

실제로 회사는 지난 1월 대사성 희귀질환 치료제 개발에 주력하고 있는 미국 레졸루트사에 한독과 공동 투자했다. 레졸루트는 선천성 고인슐린혈증 치료제에 대한 미국과 유럽 임상 2b상을 진행을 앞두고 있다.

또한 제넥신은 유전자 가위 기술을 보유한 툴젠과 오는 30일 주주총회를 거쳐 9월 합병 등기를 완료할 예정이다.

>> GC녹십자셀 이뮨셀-엘씨, 간암·뇌종양·췌장암 지정에 미국 타깃

GC녹십자셀의 이뮨셀-엘씨는 지난해 FDA로부터 간암·뇌종양·췌장암 3개 적응증에 대해 잇따라 희귀의약품으로 지정받는 성과를 거뒀다.

이뮨셀-엘씨는 국내에서 지난 2007년 식약처의 품목 허가를 획득하고 현재 시판 중인 면역항암제로 올해 1분기 87억원의 매출을 달성한 바 있다.

회사 측은 희귀의약품 지정을 계기로 미국 생물의약품허가신청(BLA)을 유리하게 이끈다는 계획이다. 현재 뇌종양 적응증은 국내 임상 3상이 완료된 상태이며 췌장암에 대해서는 국내 임상 2상이 종료됐다.

관계자는 “국내 제약·바이오기업들의 희귀의약품 개발은 꾸준히 증가 추세에 있다. 실제 지난해 FDA ODD(희귀의약품 지정) 지정 건수가 지난해에만 16건으로 2년만에 4배 증가했다”며 “희귀의약품의 높은 약가와 독점권 등 혜택으로 인해 이 분야에 대한 R&D 투자는 지속적으로 확대될 것”이라고 전망했다.


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