[팜뉴스=김민건 기자] 한국다케다제약(대표 문희석) 다발골수종 치료제 '닌라로(익사조밉)'가 재발·불응성 다발골수종 치료 옵션으로 공고히 할 수 있는 연구 결과를 밝혔다. 한국인을 대상으로 한 첫 리얼월드(RWD) 연구를 통해 전향적 임상 연구와 유사하거나 더 우수한 유효성, 안전성 프로파일을 확인했다는 내용이다.

22일 한국다케다는 이같은 연구 내용이 지난 11일자  온라인 국제혈액학회지(International Journal of Hematology)에 게재됐다고 밝혔다. 닌라로는 다발골수종 치료 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(Proteasome inhibitors, PI)다.  

이번 연구는 지난 2019년 8월~ 2020년 12월까지 국내 8개 의료기관에서 닌라로 3제 요법(익사조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손, 이하 IRd)으로 치료받은 재발∙불응성 다발골수종(relapsed and/or refractory multiple myeloma, RRMM) 환자 60명에서 유효성과 안전성 데이터를 분석한 결과다.

전체반응률(Overall Response Rate, ORR) 85%였고 매우 우수한 부분반응(VGPR) 또는 그 이상인 환자 53%가 포함됐다. IRd 요법의 임상적 혜택(Clinical Benefit Rate)은 환자  92%에서 관찰됐다.

추적 기간 중앙값 23.6개월(0.5~35.5개월) 이후 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 25.9개월(95% CI, 18.8-33.0)이었다. IRd요법에 대한 전향적 3상 연구인 TOURMALINE-MM1에서 확인한 무진행생존기간 중앙값(20.6개월) 보다 개선된 결과다. 전체생존율(OS)은 중앙값에 도달하지 않았다.

안전성 프로파일은 전향적 임상 연구 결과와 유사했다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 발진(22명, 37%)이었으며 오심, 구토(각 14명, 23%) 등 순이었다. 

이선진 한국다케다제약 온콜로지 사업부 총괄은 "이번 연구는 2019~2020년 등록된 국내 닌라로 처방 초기 환자를 대상으로 한 연구이자 아시아에서 출판된 최초의 닌라로 리얼월드 연구 결과라는 점에서 의미가 크다"고 말했다.

이번 리얼월드 연구에는 기저질환 등 신체적 요인에 의해 전향적 임상 시험 선정 기준을 적용하면 임상에 참여할 수 없는 상태의 환자가 40% 포함됐다. 한국다케다는 "그런데도 우수한 유효성과 안전성 프로파일이 확인됐다는 점에 의의가 있다"며 "그 중 기저 심혈관계(CV) 위험 질환을 갖고 있는 환자가 45%(27명)로 가장 많았으며, 고혈압이 35%(21명), 당뇨병이13%(8명)이었다. 그 외 뇌혈관 질환, 관상동맥 질환 등을 가진 환자도 포함됐다"고 설명했다.

이지현 동아대병원 혈액종양내과 교수도 이번 연구를 진행했다. 이 교수는 "이번 연구는 실제 국내 처방 환경에서 재발∙불응성 다발골수종 환자들을 대상으로 IRd 요법의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 최초의 실제 임상 연구 결과라는 점에서 의미가 있다"며 "연구 결과를 통해 국내 RRMM 환자들이 유효성과 안전성 프로파일이 확인된 치료 혜택을 제공받는데 보탬이 되길 기대한다"고 말했다.