세라트젠(대표 황용순, 이상길)은 지난 18일 연세대학교 생명공학과 조승우 교수 연구팀과 협력해 수행한 근육 재생용 생체 소재에 관한 연구 결과를 저명한 국제 학술지 ‘Chemical Engineering Journal (Impact factor: 15.1)’에 발표했다고 19일 밝혔다.이번 연구를 통해 세라트젠과 연세대 연구팀은 근섬유 깊숙한 곳까지 침투해 근육 줄기세포를 활성화하고, 기능이 저하된 근육의 근본적인 조직 재생을 유도할 수 있는 생체 소재를 개발했다.세라트젠과 연세대 연구팀이 개발한 하이드로젤은 임상적으로 오랜 기간
노바티스가 척추성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 투여 환자를 확대하는 데이터를 확보했다. 투약 기준이 맞지 않아 다른 SMA 치료제를 사용하던 환자의 처방 전환을 이끌어 내는 근거가 될 것으로 보인다.4일(현지시각) 노바티스는 소아 환자의 연령과 체중을 모두 높였음에도 졸겐스마 투여 시 운동 지표를 개선하고 안전성을 확인한 SMART 연구 결과를 공개했다.해당 연구는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있거나, SMN2 유전자 복제수에 관계없이 증상을 보이는
--더 나은 환자 치료를 위해 아시아•태평양, 중동, 아프리카의 의료 이해관계자들이 한자리에 모여 환자 접근성 장애 극복의 우선순위 논의 2021년부터 65개국 이상에서 2,000명이 넘는 사람들이 APPIS 플랫폼에 모여 접근성 장애 극복 위해 노력 40여 명의 의료 전문가가 연사로 건강 문해력, 보건의료정책 형성, 미래 준비 등 중요한 주제를 다루는 APPIS 2024 정상회의에서 발표할 예정 환자에게 긍정적인 영향을 미치기 위한APPIS 이노베이터 프로그램과 APPISx는 의료 이해관계자들을 한데 모으는 APPI...
연세대학교 강남세브란스병원 호흡재활센터(소장 강성웅)는 14일 병원 중강당에서 「한국의 호킹들, 축하합니다!」행사를 개최해 사지마비와 호흡장애를 넘어 대학 입학과 졸업을 맞은 8명의 입학생과 5명의 졸업생을 축하했다.근육병, 루게릭병, 척수성근위축증과 같은 신경근육계 희귀난치질환을 앓는 환자는 서서히 근육이 퇴화하여 온 몸의 근력이 마비되고, 시간이 지나면 호흡근육마저도 약해진다. 따라서 신경근육계 희귀난치질환 환자 대다수는 학업은 물론이고 일상생활조차 쉽지 않다.하지만 적절한 호흡재활치료를 받으면 인공호흡기를 사용하면서도 사회생활
이른바 원샷 치료제 혹은 꿈의 치료제라고 불리는 초고가 신약들이 속속들이 등장하면서 고가 의약품에 대한 사회적 관심도가 높아지는 가운데, 심평원이 초고가약에 대한 진입장벽은 낮추고 사후평가를 강화해 고가 의약품 관리 체계를 개선하겠다고 밝혔다.바야흐로 '초고가 의약품'의 시대다. 지난해 12월 미국 FDA의 승인을 받은 최초의 크리스퍼 유전자편집 치료제 '캐스케비(Casgevy)'는 겸상적혈구빈혈 치료제로 출시가격은 220만 달러, 한화 약 29억원 수준이다.또한 독일 제약사 CSL 베링이 개발한 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스(He
질병관리청(청장 지영미)은 올해부터 확대·시행한 ‘희귀질환 통합적 진단 지원 사업’을 통해, 지원 대상자를 예년에 비해 약 3배 늘리고 진단 소요 기간을 약 2배 단축하는 성과가 있었다고 28일 밝혔다. 특히, 비수도권과 소아청소년의 지원비율이 크게 향상돼 희귀질환의 거주지 중심 진단 접근성 제고에 효과적이었다.‘희귀질환 통합적 진단지원사업’은 유전성 극희귀질환의 유전자 검사를 지원하는 사업으로, ’23년부터는 ‘정부혁신 실행계획 과제’로써 소아청소년· 가족 단위의 적극적 예방관리를 위해 거주지 중심, 통합적 진단지원으로 고도화했다
크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용한 최초의 치료제가 약물로 나왔다. 겸상적혈구성 빈혈에 적용하는 카스게비가 영국과 바레인, 미국에서 2023년 11월과 12월 사이에 승인을 받음으로써 최초의 크리스퍼 유전자 가위 치료제가 되었다.겸상적혈구성 빈혈은 한국에서는 유병률이 낮은 유전성 질환이다. 더구나 카스게비가 보통 사람은 엄두도 내지 못할 초고가의 약물이어서 약물 승인이 실질적으로 체감되지는 않는다.하지만 유전자 가위 기술이 가진 잠재력이 약물로 현실화되었다는 점에서 그리고 이 기술을 이용한 약물이 계속 나오리라는 기대가 충만한 시점
의료 인공지능(AI) 솔루션 기업 엑소시스템즈(대표 이후만)는 ‘인공지능 디지털 바이오마커 기반 헬스케어 솔루션’으로 CES 2024에서 디지털헬스 부문 혁신상을 받았다고 16일 밝혔다.지난 1976년부터 시작된 CES는 매년 개최되는 세계 최대 규모 IT·전자제품 박람회다. 내년 1월 9일부터 12일(현지 시간)에 미국 라스베가스에서 열린다. CES를 주관하는 미국소비자기술협회(CTA)는 출품 제품들 기술력, 디자인, 고객 가치 등 혁신성을 종합 평가해 각 분야 혁신상 대상 제품을 선정한다.엑소시스템즈는 자체 개발한 디지털 바이오
해외 규제 당국에서 '추가적인 임상 가치'가 없다고 평가한 신약들이 경평 면제 트랙을 통해 국내로 들어왔다는 연구 결과가 공개됐다. 우리 정부가 환자의 신약 접근권 보장을 위해 신속한 도입이 필요하다는 이유로 경제성 평가를 면제했지만 프랑스, 독일 등 규제 당국은 전혀 다른 판단을 내렸다는 뜻이다. 이는 배은영 경상대 약대 교수가 22일 국회 입법조사처에서 열린 "의약품 경제성평가 자료제출 생략제도 개선방안 토론회(최혜영 민주당 의원 개최)'에서 주장한 내용으로, 업계에 미치는 파장이 상당할 전망이다. 약사 사회에서는 상당수 약제가
단 한번의 투약으로 완치까지 기대할 수 있는 초고가 신약 등 '고가 약제'에 대한 사회적 요구가 지속적으로 확대되고 있다. 이에 심평원은 '사전승인제도'를 손질해 환자 접근성을 확보하는 한편, 건보재정 건전성까지 확보하겠다는 방침이다.건강보험심사평가원(이하 심평원) 진료심사평가위원회는 요양급여비용에 대한 심사 및 평가기준을 개발하고 주요 심사·평가 관련사항을 심의하는 조직으로, 심평원이 수행하는 모든 사업에 전사적으로 참여해 의약학적 자문을 담당하는 전문가 집단이다.연임이 확정되며 2021년부터 진료심사평가위원회를 이끌어 가는 이진