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노바티스, 임상 데이터 조작 스캔들 이어 임상중단 위기까지
노바티스, 임상 데이터 조작 스캔들 이어 임상중단 위기까지
  • 구영회 기자
  • 승인 2019.11.04 05:59
  • 댓글 0
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FDA, ‘졸겐스마’ 척수강내 주사제형 임상 보류…환자모집도 중단
노인 환자로 적용범위 확대 추진 계획에 차질 불가피

전임상 데이터 조작 논란으로 진통을 겪었던 노바티스의 유전자 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'가 이번에는 임상시험 등록에 제동이 걸렸다. 이로 인해 졸겐스마 적용범위를 노인 환자로 확대하려는 노바티스의 계획이 차질을 빚게 될 전망이다.

노바티스는 FDA가 졸겐스마의 척수강내 주사 제형 임상시험에 대해 부분 보류 조치를 내렸다고 밝혔다. 이에 따라 환자 모집이 전면 중단된 상태다.

이번 조치는 노바티스의 자회사인 아벡시스(AveXis)가 착수한 소규모 전임상 동물시험에서 해당 동물들에게 배근신경절(DRG) 단핵세포 염증이 나타났으며 이 중 일부에서 뉴런세포 병변 또는 소실을 동반한 것이 확인된 데 따른 것이다. 아벡시스 측은 이러한 내용을 보건당국을 비롯한 임상시험 연구자들과 협의했다고 설명했다.

이번 부분 보류 조치는 노인 환자들을 대상으로 설계한 임상시험에 해당됨에 따라, 고용량 코호트 환자 등록만 중지되는 것으로, 현재 발매 중인 졸겐스마 정맥주사 제형의 임상시험에는 영향을 미치지 않는다.

다만 이번 임상시험과 별도로, 앞서 2세에서 5세 사이의 척수성근위축증(SMA) 환자들을 대상으로 한 저용량 및 중간용량 코호트 모집의 경우 이미 완료된 상태로, 임상적으로 상당한 의미를 보여주는 중간분석 결과까지 공개된 바 있다.

사측은 이번 전임상 동물실험에서 관찰된 배근신경절 염증에 대한 임상적 의미는 아직까지 알려진 바가 없다고 밝혔다. 또한 해당 염증은 감각 효과와 연관될 수는 있지만 현재까지 확보한 인체 안전성 자료에 대해 면밀히 검토한 바, 졸겐스마 투여 후 부작용 발생사례는 없었다고 덧붙였다.

아울러 노바티스는 졸겐스마의 척수강내 투여 임상시험을 재개하는데 필요한 추가 지침을 확인하기 위해 FDA와 협의할 것이며, 약물 안전성과 관련해 모니터링를 지속할 것이라고 밝혔다.

한편, 졸겐스마는 2세 미만의 척수성근위축증 환자들에 대해 정맥투여 제형으로 사용이 승인된 상태다. 애널리스트들은 졸겐스마가 2세 이상의 환자를 대상으로 하는 척수강내 주사제형이 승인될 경우 졸겐스마의 예상 최대매출액인 27억 달러의 39%에 달하는 매출액을 책임지게 될 것으로 전망했다.


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