전 세계 최고가 약물로 승인전부터 이목이 집중됐던 노바티스의 유전자 치료제 ‘졸겐스마’의 발매가 마침내 가능해졌다.

미국식품의약국(FDA)은 최근 2세 이하의 척수성 근위축증(SMA) 소아 환자를 위한 1회성 치료제로 노바티스의 유전자 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'를 최종 승인했다. 졸겐스마의 가격은 212만 5천달러(한화 약 25억 2천만원)로 정해졌으며 이는 단일 치료제로는 전세계 최고가다.

초고가 치료제 승인 논란과 관련해 노바티스 측은 회사가 그동안 주장해왔던 4~5백만 달러에는 훨씬 못 미치는 금액이며 기존 SMA 치료제인 바이오젠의 '스핀라자(Spinraza)'로 10년간 치료하는 비용보다 50%나 저렴한 가격이라고 설명했다.

노바티스는 고가의 약제라는 점을 감안해 현재 보험사들과 5년에 걸쳐 연간 42만 5,000달러씩 지불하는 방식을 협의 중에 있다. 회사 측은 이를 기반으로 5년 성과 기반 협약 및 약가 지불 옵션을 개발하겠다는 계획이다. 이와 함께 비용 및 접근성을 지원하는 환자 프로그램도 동시에 운영한다는 방침이다.

졸겐스마의 약가와 관련해 최근 150만 달러 이상의 가격이 책정될 시 비용 효율적이지 않을 것이라고 분석한 바 있는 미국 임상경제검토연구소(ICER)는 지난 금요일 새로운 데이터 및 가치 기반 지불 계획에 근거해 졸겐스마의 약가를 최대 210만 달러로 재검토 됐다고 발표한 바 있다.

이에 따라 연구소 측은 졸겐스마의 약가가 앞서 ICER이 평가한 가치 기반 표준가격(benchmark price) 범위의 상한선에 속한다고 밝히고, 이번 약가 책정 결과는 소아 환자들과 가족들에게 상당히 긍정적인 결과라고 평가했다.

현재 노바티스는 제품을 공급하기 위해 60개의 의료센터를 준비해 놓은 상황이며 이는 SMA를 앓고 있는 소아환자의 약 80%를 커버할 수 있는 수준이라고 설명했다.

아울러 회사 측은 졸겐스마의 생산능력 확대를 위해 아스트라제네카가 소유했던 미국 콜로라도 주 롱몬트에 위치한 첨단 생물의약품 제조시설을 인수했다고 밝혔다. 롱몬트 공장은 약 70만 평방피트의 생물의약품 제조 공간 등으로 구성돼 있다.

한편, 졸겐스마는 유럽과 일본에서도 올해 안에 판매 허가를 획득할 수 있을 것으로 예상되고 있다.