갈라폴드는 파브리병 환자의 결핍 효소인 알파-갈락토시다제 A(GLA)에 결합해 GLA 효소의 활성을 증가시키는 기전으로 작용하는 최초의 경구용 제제로 우선심사 대상, 희귀의약품 지정을 거쳐 가속 승인됐다.
이번 승인은 45명의 파브리병 환자들을 대상으로 6개월 동안 위약군과 비교평가하면서 진행된 1건의 임상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상결과 갈라폴드 투여군은 위약군에 비해 신장 혈관 내 GL-3 수치가 크게 감소한 것으로 나타났으며 임상서 나타난 가장 흔한 부작용은 두통, 비인두염, 요로감염, 구역, 발열 등이었다.
FDA 약물평가연구센터(CDER)의 줄리 베이츠 국장은 "현재까지 파브리병 치료제들은 파브리병에서 보여지는 특정 유형의 지방 축적을 유발하는 효소를 대체하는데 중점을 둔 것"이라고 지적하고 “갈라폴드는 효소대체요법제가 아닌 체내에서 결핍된 효소의 활성을 증가시키는 기전의 약물이라는 점에서 차이가 있다”고 설명했다.
아미커스의 존 크롤리 회장은 "이번 승인은 순응 GLA 변이를 가진 성인 파브리병 환자들에게 15년 만에 새로운 치료대안이 제공되었음을 의미하는 획기적인 순간"이라고 평가했다.
한편 파브리병은 알파-갈락토시다제 A(GLA) 유전자 결함으로 인한 효소결핍이 나타나는 희귀 유전질환으로 글로보트리아오실세라마이드(GL-3, globotriaosylceramide)라 불리는 유형의 지방이 혈관, 신장, 심장, 신경 및 기타 체내 기관들에 축적되면서 증상이 발현된다. 파브리병으로 인해 환자들은 신장질환, 심장비대, 부정맥, 심장마비, 사망에 이를 수도 있다.
미국의 경우 3,000명 이상의 파브리병 환자가 있는 것으로 추정되며 이중 50% 이상이 치료를 받지 못하고 있는 것으로 알려졌다. 아울러 전세계적으로 순응 GLA 변이를 가진 환자는 전체 파브리병 환자 중 35-50%를 차지한다.
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