전 세계 처음으로 RNA 간섭 치료제가 탄생했다. 
siRNA 치료제는 질병이 유발되는 과정에 관여하는 RNA의 일부분을 비활성화시키는(silencing) 기전으로 작용하는데 온파트로는 siRNA를 지질 나노입자에 넣어 간으로 직접 약물이 전달해서 질병 유발 단백질 생산을 변경 또는 중단시킬 수 있도록 만들어진 약물이다.
이번 승인은 다발신경병증을 앓는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자 225명을 대상으로 실시된 APOLLO 임상 3상 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에 참가한 모든 환자들은 주입 관련 반응 발생 감소를 위해 스테로이드제, 아세트아미노펜, 항히스타민제를 미리 투여받았다. 임상 결과 온파트로 투역군은 위약군에 비해 다발신경병증, 삶의 질, 일상생활 수행능력, 보행 능력, 영양 상태, 자율 신경 증상 등에 대해 우수한 평가결과를 나타낸 것으로 확인됐다.
임상서 나타난 가장 흔한 이상반응으로는 주입 관련 반응, 홍조, 등통증, 구역, 복통, 호흡곤란, 두통 등이었으며 온파트로가 혈중 비타민A 수치를 감소시킬 수 있으므로 환자들은 권고용량의 비타민A 보충제를 매일 섭취할 것을 제안 받았다.
FDA의 스콧 고틀리브 국장은 "이번 승인은 질병 진행을 늦추거나 증상 치료에 그치는 것이 아니라 근본적인 질병 원인을 실질적으로 표적해서 증상을 막거나 역전시키는 치료를 가능하게 하려는 광범위한 발전의 일부"라고 설명하고 “질병의 유전적 요인을 변경하는 RNA 저해제 같은 새로운 기술이 의학적 혁신을 야기해 파괴적인 질환에 대응하거나 치료방법을 향상시킬 것”이라고 말했다.
FDA는 우선 심사 절차, 획기적 치료제, 희귀의약품 지정을 통해 온파트로를 승인했으며 유럽의 경우에도 지난달 유럽약물사용자문위(CHMP)가 온파트로의 승인엔 대해 긍정적인 의견을 도출한 바 있어 다음달 최종 결론이 내려질 전망이다.
한편 hATTR 아밀로이드증이란 생명유지 기간이 2년 반에서 5년 수준인 희귀유전질환으로 전 세계 환자 수가 5만여 명으로 알려져 있다. 주로 간에서 생성되는 TTR(transthyretin) 돌연변이로 인해 신체 장기 및 조직에 비정상적인 아밀로이드 침전이 나타나며 난치성 말초감각신경병증, 자율신경병증, 삶의 질 저하, 심장기능 저하 등을 유발한다.
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