새로운 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, CIDP) 치료제가 FDA의 승인을 획득했다.

호주 제약사 CSL 리미티드의 자회사인 CSL 베링(CSL Behring)이 개발한 '하이젠트라(Hizentra, Immune Globulin Subcutaneous [Human] 20% Liquid)'가 신경근 장애 및 손상 재발을 예방하는 유지요법제 용도의 CIDP 치료제로 발매가 허가된 것. 이번 승인으로 하이젠트라는 CIDP 치료제로 승인된 최초이자 유일한 피하주사제 면역글로불린이라는 타이틀을 획득하게 됐다.

CIDP는 말초신경에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환으로 신경을 둘러싼 보호막 역할을 담당하는 신경수초가 손상되는데 이는 무감각, 아린감, 근력저하, 피로 등의 증상을 야기한다. 시간이 지남에 따라 증상이 악화되어 활동의 제약과 삶의 질 저하가 야기되며 CIDP 환자의 30% 정도는 치료하지 않을 경우 휠체어에 의존하게 되는 것으로 알려져 있다.

이번 승인은 CIDP 환자들을 대상으로 진행된 것으로는 최대 규모의 PATH 임상 3상 시험 결과를 기반으로 이루어진 것으로 임상결과 CIDP 재발 또는 치료중단(withdrawal)을 보인 환자 비율이 주 1회 저용량 하이젠트라(0.2g/kg) 투여군이 38.6%, 고용량 하이젠트라(0.4g/kg) 투여군이 32.8%로 나타나 위약군의 63.2%보다 크게 낮은 것으로 나타났다.

아울러 하이젠트라 투여군의 전신성 이상반응 발생률은 2.7%로 정맥 면역글로불린 투여군에의 9.8%에 비해 크게 낮았으며 총 4.225회 하이젠트라 투여건수 중 93%에서 아무런 이상반응도 나타나지 않은 것으로 확인됐다.

CSL 리미티드 최고과학책임자인이자 R&D 책임자인 앤드류 커스버슨 박사는 "이번 승인은 CIDP로 인한 신경계 장애 증상으로 고통받고 있는 환자들에게 희소식"이라고 평가하고 하이젠트라는 CIDP에 승인된 최초이자 유일한 피하주사용 면역글로불린 치료제로 역대 최대 규모의 임상시험을 통해 입증된 효능을 지닌 약물로 집에서 자가 투여가 가능한 더 편리한 치료대안이 될 수 있을 것이라고 설명했다.

한편, 하이젠트라는 현재 전세계 51개 국가에서 다양한 면역결핍질환에 대한 치료제로 허가돼 발매 중에 있다.