최근 고셔병의 치료제 선택 기준으로 편의성에 대한 논의가 급부상하고 있다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 세포 내 당지질(Gb1)이 축적돼 신체 조직과 장기에 진행성 손상을 일으키는 리소좀축적질환(LSD)중 하나다.
사실 이 병이 치료 가능한 질환으로 인식되기 시작한 건 1990년대 효소대체요법이 개발되면서 부터다. 그동안은 동물세포(CHO Cell)에 기반한 ‘이미글루세라제’가 20여년 간 유일한 효소대체요법(ERT) 약으로 해당 치료제 시장을 주도했다.
여기서 최근 샤이어가 인간세포에 기반한 ‘비프리브주(베라글루세라제 알파)’를 국내 도입하면서 환자들의 치료옵션을 확대한 것.
기존 효소대체요법은 고셔병 환자에서 부족한 효소를 투여해 당지질 축적을 막는 원리를 통해 고셔병의 진행을 예방할 수 있게 했다.
여기서 주목할 점은 고셔병 자체가 평생 투약이 필요한 질환인 만큼 치료제의 불내약성과 안전성이 중요하다는 것. 
이처럼 실제 임상 현장에서는 시중에 나와 있는 고셔병 치료제의 효과 자체에 대해서는 동등하다고 보면서도 투여 편의성이 치료 효과를 최대로 끌어 올리는 주요인으로 지목하고 있다.
일반적으로 효소대체요법은 2주 간격으로 1회 정맥투여가 필요하다. 여기서 비프리브는 체내 효소와 동일한 구조를 가지고 있는 만큼 흡수 속도가 빨라 투약 시간을 단축하고 환자의 편의성을 높일 수 있다는 게 이날 사측 설명.
특히 기존 치료제의 경우 투약 전 처치가 필요하고 1~2시간에 걸쳐 투약해야 했지만 비프리브주는 투약 전 항히스타민제 등의 전 처치가 필요하지 않고 전체 투약 시간이 1시간 이내로 짧다는 데 주목할 만하다.
이범희 교수는 “효소대체요법은 장기간의 임상경험을 통해 효과가 입증된 치료법일뿐 아니라 정기적으로 치료효과나 이상반응을 모니터링 할 수 있어 안전성이 높다”며 “최근 해외에서는 비프리브 투약시간의 단축 가능성에 대해 긍정적인 연구결과도 발표돼 향후 환자의 편의성이 더욱 높아질 것으로 기대되고 있다”고 설명했다.
아울러 비프리브로 처음 고셔병 치료를 시작한 환자를 대상으로 5가지 임상지표(헤모글로빈 수치, 혈소판 수치, 간 및 비장 부피, 골밀도 수치)를 5년 간 관찰한 임상연구 결과 치료목표를 100% 달성한 것으로 나타났다.
이와 함께 이미글루세라제 사용경험이 있는 환자들에서도 동등한 치료효과와 안전성을 확인했다.
실제 2007~2008년 이미글루세라제 치료경험이 있는 40명의 고셔병 환자에서 동일한 용량의 비프리브주로 치료제를 전환한 후 주요 임상지표의 변화를 관찰한 결과 전환 51주 차에 비장의 부피가 5.6% 감소했으며 간 비대 증상도 나타나지 않았다. 전환 53주 차에는 헤모글로빈의 수치가 0.1g/dL 감소하고 혈소판 수는 7.0% 증가했다.
이후 5년 간 비프리브 사용을 유지한 환자 중 항체형성반응이나 약물과 관련된 치명적인 부작용을 겪은 환자는 없었으며 이미글루세라제 사용 시와 동등한 치료효과를 유지했다. 18세 이상 성인 환자의 경우 골밀도(BMD)에 있어서도 치료제 전환 후 2년부터 5년까지 안정적인 수치를 유지한 것으로 확인됐다.
이범희 교수는 “이제 우리나라에도 다양한 고셔병 치료제가 소개되며 치료제의 효과와 안전성뿐만 아니라 편의성도 약제 선택에 중요한 요소로 고려되고 있다”며 “기존의 치료제로 임상적 혹은 생화학적 목표에 도달하지 못한 경우 치료제 전환을 고려해볼 수 있는데 이러한 상황에서 비프리브도 훌륭한 선택적 약제로 고려될 수 있다”고 강조했다.
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