식품의약품안전처가 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 희귀의약품 대상 성분 추가등을 골자로 한 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 12일 개정했다.

이번 개정으로 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 다발성골수종 치료제인 ‘엘로투주맙’ 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

추가 지정 14개 성분은 엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물, 나노리포좀 이리노테칸, 알렉티닙, 네시투무맙, 에볼로쿠맙, 익사조밉, ALN-TTR02, 아파티닙메실레이트, 동종 지방유래 중간엽줄기세포 등이다.

또한, 이미 희귀의약품으로 지정된 ‘이미글루세라제’등 6개 성분에 대한 대상 질환을 확대했다. 이들 성분은 이미글루세라제, 사프롭테린, 알글루코시다제알파, 에쿨리주맙, 크리조티닙, 브렌툭시맙이다.

희귀의약품은 국내 환자수가 적고 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로, 지정되면 시판 후 3상 임상시험 실시 조건으로 2상 임상시험 자료만으로 신속히 허가할 수 있다. 현재 희귀의약품으로 213개 성분이 지정된 상태.

식약처는 희귀의약품의 개발 촉진을 위해 희귀의약품을 재심사 대상으로 지정하고 사전 검토 시 수수료를 면제하는 등을 주요 내용으로 한 ‘의약품의 품목허가·신고·심사 규정’ 등 5개 고시도 함께 개정했다.

식약처는 희귀의약품 지정 확대 등을 통해 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자에도 도움이 되며 앞으로도 희귀난치 질환자 치료 기회를 확대하고 연구개발이 활발히 이루어질 수 있도록 지원해 나가겠다고 밝혔다.