26일 보건복지부와 식품의약품안전청은 줄기세포치료제는 세포의 조작·배양 과정과 투여 시 발생할 수 있는 부작용 가능성을 검증해야 하므로 반드시 식약청장의 임상시험 승인과 의약품 허가를 거쳐 안전성과 유효성이 확인된 제품을 사용해야 한다고 밝혔다.

구체적으로 유전자 변형 발생 가능성, 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성, 종양유발 우려 등에 대한 안전성을 입증해야 한다는 것.

이에 따라 현재 허가받은 국내 줄기세포치료제는 △하티셀그렘-에이엠아이(에프씨비파미셀) △카티스템(메디포스트) △큐피스템(안트로젠) 3품목이며, 임상시험 진행 중인 품목은 총 23개이다.

보건당국은 줄기세포치료제가 안전하게 사용될 수 있도록 하기 위해 임상시험 및 품목허가 절차를 국제적 기준에 부합하도록 관리하는 한편 R&D 지원과 함께 자가세포치료제에 대한 일부 절차를 면제하는 등 신속한 제품화를 위한 제도 개선을 병행하고 있다.

또한 유병인구가 적은 희귀질환에 사용되는 의약품은 환자의 치료기회 확대를 위해 조건부 3상 품목허가를 실시하고, 품목허가 전이라도 중대한 질환을 치료해야 하거나 생명을 위협하는 응급상황의 경우에는 임상시험용의약품의 사용을 승인하고 있다.

한편 미국·유럽 등 의약선진국에서도 우리나라와 마찬가지로 세포를 배양·증식하는 등 조작을 한 경우에는 의약품으로서 관리하고 있다.

미국(21CFR 1271)은 최소한의 조작 범위를 넘어서 제조한 세포는 의약품으로서 관리하고 있으며, 유럽(EC Reg.1394) 역시 상당한 조작을 가한 세포는 ATMP(Advanced Therapy Medicinal Product)로 분류하고 있다.