[팜뉴스=구영회 기자(약사)] 지난해 11월 세계 최초로 영국에서 승인된 후 12월에는 FDA의 승인을 획득한 바 있는 크리스퍼 유전자편집 치료제가 6주도 채 안된 시점에서 두번째 적응증을 확보했다.

FDA가 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 '캐스게비(Casgevy, exa-cel)')를 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제로 추가 승인한 것. 최종 승인 예정일은 3월 30일이었지만 이례적으로 두 달 이상 앞당겨 승인됐다.

이번 승인은 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제로는 지난 2022년 블루버드 바이오가 유전자 치료제인 ‘진테글로(Zynteglo)'가 승인된 이후 두번째이지만 유전자 편집기술을 사용한 것으로는 최초이다.

캐스게비는 정기적인 수혈이 필요한 12세 이상의 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자에게 적용되며 1회 치료 비용은 220만 달러로 진테글로위 280만 달러보다는 저렴하게 책정됐다.  버텍스는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료를 위한 평생 의료비용이 500만 달러를 초과할 것으로 추정된다고 밝혔다.

캐스게비를 투여할 수 있으려면 조혈모세포 이식수술 경험이 필요하다.  버텍스는 양사가 캐스게비를 환자들에게 투여하기 위해 9개의 공인치료센터(ATC)를 개설했다고 밝히고 향후 몇 주 안에 추가 ATC가 활성화될 것이라고 덧붙였다. 이를 통해 미국 전역에서 독립적으로 운영되는 공인치료센터 네트워크를 구축하고 환자들에게 캐스게시를 제공할 계획이다.

한편, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈은 피로와 호흡곤란을 초래하는 질환으로 미국에서만 환자 수가 500만-570만명에 이르는 것으로 추정되고 있다.  조혈모세포 이식수술을 통해서만 치료가 가능하다. 그러나 공여자 부족으로 환자는 평균 37세에 사망하는 것으로 알려져 있다.