[팜뉴스=구영회 기자(약사)] FDA의 승인을 획득하며 세간의 주목을 받고 있는 블루버드 바이오의 유전자 편집 치료제 '리프제니아(Lyfgenia)'의 미래가 낙관적이지 않다는 전망이 제기됐다. 

경쟁 유전자 치료제 약물보다 더 높은 약가, 블랙박스 경고문, 기업이 보유한 현금 부족으로 인해 블루버드에게 힘든 시기가 도래할 수 있다는 것. 이러한 예상 때문인지 FDA의 조기 승인에도 불구하고 블무버드의 주가는 급락세를 기록했다.

블루버드의 리프제니아 약가는 310만 달러로 이는 같이 승인된 버텍스의 캐스게비 약가인 220만 달러보다 40% 높은 가격이다. 두 약물이 매우 유사한 효능을 보이는 유전자 치료제라는 점에서 이같은 약가 차이는 시장의 설득력을 얻지 못할 것이라는 전망이다.

높은 약가 외에도 리프제니아에 혈액학적 악성종양 위험성을 언급한 블랙박스 경고문을 삽입했다는 점 역시 시장의 걸림돌이다. 리프제니아는 임상시험에서 치료 후 급성 골수성 백혈병이 발생한 2건의 사례가 보고되었으며 이와 관련해 리프제니아 치료 후 혈액암 발생 여부를 평생 모니터링해야 한다는 내용의 블랙박스 경고문이 포함됐다. 

다만 SCD를 치료하는 의사들의 경우 '캐스게비'의 유전자 편집 위험성을 고려해 40%가 캐스게비에 리프제니아가 더 나은 효능과 안전성을 가지고 있다고 인식하고 있다는 점은 리프제니아에 긍정적인 부분이다. 나머지 60%는 두 치료제의 안전성과 효능에 차이가 없다고 답했다.

블루버드가 현재 2024년 2분까지 사업을 유지하기 위한 현금만 보유하고 있다는 점도 악재로 작용할 전망이다. 블루버드는 현재 시장에 출시된 두가지 유전자 치료제를 보유중이며 이를 통해 올해 첫 9개월간 2,170만 달러의 매출을 기록했다. 이와 비교해 낭포성 섬유증 프랜차이즈로 유명한 버텍스는 동기간에 74억 달러의 매출을 기록해 자금력에서 차이가 있는 상황이다.

다만 블루버드가 14개월 전 승인을 받은 유전자 치료제 '진테글로(Zynteglo)'와 관련해 자격을 갖춘 치료센터 네트워크를 이미 구축하고 있다는 점은 유리한 부분이다. 진테글로의 기존 센터35개 중 27개가 이미 리프제니아 환자를 받을 준비가 되어 있으며 나머지는 내년 1분기 말까지 준비될 예정인 것으로 알려졌다. 이와는 대조적으로 버텍스의 캐스게비는 9개 치료 센터만 보유하고 있는 것으로 확인됐다.

한편, 동일한 유전자 편집 치료제이지만 두 약물은 작용기전에서 차이점을 보인다. 리프제니아가 렌티바이러스 벡터를 사용해 기능성 헤모글로빈을 암호화하는 조작된 유전자를 환자의 혈액 줄기세포에 삽입하는 방식으로 작용하는 반면 캐스게비는 크리스퍼 기술을 사용해 혈액 줄기세포를 편집해 태아 헤모글로빌 생산을 늘리는 기전으로 작용한다.