[팜뉴스=구영회 기자(약사)] 희귀 유형의 비암성 연조직 데스모이드 종양 치료제가 최초로 FDA의 승인을 획득했다.

승인의 주인공은 스프링웍스 테라퓨틱스의 '옥시베오(Ogsiveo, nirogacestat)'로 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드종양 성인 환자의 치료제로 발매가 허가됐다. 옥시베오는 스프링웍스의 첫번째 상용 의약품이며 데스모이드 종양에 대해 승인된 최초의 약물이다.

이번 승인에 앞서 옥시베오는 FDA로부터 데스모이드 종양 치료를 위한 혁신치료제, 패스트트랙 심사 대상, 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 옥시베오는 원래 유방암 치료제로 개발이 추진됐으나 바구니형 1상 임상시험에서 데스모이드 종양에 유망한 데이터를 낸 바 있다. 이후 스프링웍스가 화이자에서 분사한 후 추가 개발을 추진해왔었다.

이번 승인은 올해 3월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재된 DeFi 임상 3상 결과를 기반으로 이루어진 것으로 풀이된다.

임상 결과 옥시베오는 일차 평가변수인 무진행 생존기간을 통계적으로 유의하게 개선시켜 질병 진행 위험을 위약 대비 71% 감소시킨 것으로 나타났으며 2년 뒤 치료 환자의 76%는 종양이 악화되지 않은 것으로 나타났다. 또한 치료 환자는 통증감소와 신체기능이 개선되는 효과를 얻었다.

데스모이드 종양은 종종 심각한 통증과 변형을 유발하는 국소적으로 공격적이고 침습적인 연조직 종양으로 상당한 이환율을 초래할 수 있으며 중요 구조에 영향을 미칠 경우 치명적일 수 있다. 스크링웍스는 데스모이드 종양은 연간 백만명당 약 3-5명이 진단되어 미국에서 매년 약 1,000-1,650명이 데스모이드 종양으로 진단 받는 것으로 추정된다고 밝혔다.

수술적 제거가 일반적이지만 수술적 절제 후 재발률이 최대 77%에 이르는 것으로 알려져 있다. 치료 가이드라인은 치료가 필요한 대부분의 종양 위치에 대해 수술 대신 전신 치료를 1차 라인으로 권장하고 있다.

이번 승인과 관련해 스프링웍스의 사키브 이슬람 CEO는 “데스모이드종양 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제인 옥시베오는 새로운 표준 치료제가 될 잠재력이 있다"고 평가하고 임상데이터에 따르면 90%의 임상의가 환자들에게 옥시베오로 전환할 것을 권장했다고 설명했다.

유럽의 경우 스프링웍스는 내년 상반기에 옥시베오 판매 허가 신청서를 제출할 계획이다.

한편, 현재 옥시베오는 BCMA 표적 다발성 골수종 치료에 잠재력을 가진 것으로 알려졋다.

옥시베오가 감마 세크레타제를 억제해 종양 세포 표면에서 BCMA 수용체가 절단되는 것을 방지하고 그에 따라 약물에 대한 BCMA 목표 밀도를 증가시킨다는 이론인데 이를 테스트하기 위해 GSK의 항체-약물 접합체 블렌넵(Blenrep), 존슨앤존슨의 T세포 결합제 테크베일리(Tecvayli) 및 화이자의 이중특이성 엘렉스피오(Elrexfio)와의 병용요법을 통한 임상개발 파트너쉽을 체결했다.