[팜뉴스=이권구 기자]  압타바이오(대표이사 이수진)는 '도파민 신경세포와 노령 쥐 알파시누클레인 과발현 파킨슨병 동물모델에서 APX-NEW(뇌질환 치료제,compound-11)의 우수한 파킨슨병 치료 효과' 연구 결과가 국제 학술지 International Journal of Molecular Sciences에 게재됐다고 7일 밝혔다. (논문명: A novel NOX inhibitor Alleviates Parkinson’s Disease Pathology in PFF-Injected Mice)

해당 연구는 파킨슨병 치료제 분야 전문가인 미국 델라웨어 대학 연구팀과 공동연구 결과다.

회사는 지난 2022년 게재된 논문에서 NOX에 의한 산화스트레스가 파킨슨 발병 및 진행에 중요한 역할을 하며 NOX를 조절하면 파킨슨병 발병 원인인 알파시누클레인을 억제함으로써 파킨슨병을 치료할 수 있다는 가능성을 제시했다.

이번에 게재 논문에서는 화합물 최적화 연구를 통해 뇌전달 효율 및 치료 효과를 높인 APX-NEW(Compound-11) 연구 결과를 발표했으며, 도파민성 세포(N27)와 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils (PFF) 유도 파킨슨병 모델에서 치료 효과가 우수함을 확인했다.

논문에 따르면 APX-NEW(Compound-11)은 매우 낮은 약물 농도(10 nM)에서 도파민성 세포 생존력을 증가시키고 세포독성을 감소시켰으며, 세포에서의 활성산소(ROS) 및 단백질 응집(Thyflavine-T staining)을 감소시켰다. 그리고 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils (PFF) 유도 파킨슨병 모델에서 경구투여 치료는 뇌의 도파민 신경세포를 보호하고, 알파시누클레인 감소 및 단백질 응집을 감소시키며, 운동기능장애 개선 효과가 우수한 것으로 확인됐다. 또 뇌의 흑질(Substantia nigra)을 포함한 선조체(striatum) 및 복부 중뇌(ventral midbrain)에서 NOX1,2,4 억제 효과가 확인됐다.

논문의 결과로 NOX1,2,4 억제가 파킨슨병 치료 옵션이 될 수 있으며, APX-NEW(Compound-11)는 경구용 파킨슨병 치료제로서 개발 경쟁성이 높은 약물이 될 것으로 평가된다고 회사 측은 밝혔다. 

압타바이오 관계자는 "항체 치료제 연구가 주류를 이루고 있는 시장상황에서, 12월 노바티스가 경구용 알파시누클레인 저해제 후보물질 (UCB0599)을 UCB로부터 계약금 규모만 1억 5000만달러에 베팅하면서 시장 관심이 커지고 있는 상황이다. APX-NEW가 알파시누클레인을 저해하는 ‘경구용 첫 저분자 화합물’이 될 수 있도록 더욱 개발속도에 박차를 가할 예정"이라고 밝혔다.