불순물 문제로 허가가 보류되었던 최초 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB) 계열 치료제가 FDA로부터 2개의 적응증에 대해 연달아 확보하고 드디어 미국시장에 발매된다.

승인의 주인공은 미국 패썸 파마슈티컬스(Phathom Pharmaceuticals)의 ‘보퀘즈나(Voquezna, vonoprazan)'로 승인이 보류됐던 헬리코박터 파이로리 감염 치료에 대한 승인을 유지하는 동시에, 미란성 위식도역류질환(GERD) 적응증을 새롭게 확보한 것. 이번과 같이 두번의 승인이 일주일안에 이루어진 것은 매우 이례적인 일이다.

보퀘즈나는 지난해 5월 P-CAB 계열 약물로는 최초로 미국에서 승인을 취득했으나, 불순물이 발견되면서 출시가 보류된 바 있다. 그러나 회사측이 추가 안전성 데이터를 제출하면서 FDA의 승인을 유지할 수 있게 됐다.

이번에 승인된 적응증인 미란성 위식도역류질환은 임상 3상 시험 PHALCON-EE의 긍정적인 임상결과를 기반으로 이루어진 것으로 풀이된다. 임상결과 보퀘즈나 20mg은 모든 등급의 미란성 위식도역류질환 환자들의 8주차까지 완전 치유율에서 란소프라졸 30mg 대비 비열등한 것으로 나타나 일차 평가변수를 충족한 것으로 나타났다. 완전 치유율은 보퀘즈나 투여군이 93%, 란소프라졸 투여군이 85%였다.

아울러 유지 단계에서는 보퀘즈나 10mg이 6개월 후 치유에 있어 란소프라졸 15mg에 비해 우월한 것으로 나타났다.

이번 승인으로 보퀘즈나는 다양한 적응증에서 표준 치료인 프로톤펌프억제제(PPI)에 비해 우월성을 입증한 미국 최초의 위산분비억제제가 됐다. 이는 위산 억제 치료 분야에서도 30년 만에 처음으로 이루어진 새로운 혁신이다.

회사측은 미란성 위식도역류질환 환자에게는 보퀘즈나를 즉시 제공하고 헬리코박터 파이로리 감염 치료제로는 12월 출시될 예정이라고 밝혔다. 아울러 비미란성 위식도역류질환 적응증과 관련해서는 FDA가 내년 하반기에 승인여부를 결정할 것으로 예상하고 있으며 보퀘즈나의 예상 최대 매출을 30억 달러 이상이 될 것으로 기대하고 있다.

한편, 보퀘즈나는 다케다가 개발한 약물로 자회사 패썸이 분사 3년 만에 FDA 승인을 얻어냈다. 보퀘즈나는 위산 분비를 주로 담당하는 프로톤 펌프의 칼륨 결합 부위를 경쟁적으로 차단하는 기전으로 작용한다.