[팜뉴스=구영회 기자(약사)] 다발성 골수종 치료 목적의 미국 내에서 기성품 형태로 즉시 사용 가능한 최초의 고정용량 피하 BCMA 표적 치료제가 탄생했다.

승인의 주인공은 화이자의 '엘렉스피오(Elrexfio, elranatamab)'로 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 적어도 4가지 치료법을 시도한 전력이 있는 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 FDA의 승인을 획득했다. 다만 이번 승인이 가속승인이기 때문에 이번 적응증에 대한 지속적인 승인을 위해서는 확증 임상시험에서 임상적 혜택을 입증해야 한다.

엘렉스피오는 골수종 세포의 B세포 성숙항원(BCMA)와 T세포의 CD3에 결합해 T세포 활성화를 통한 골수종 세포 사멸을 유도하는 기전으로 작용하는 피하주사제형의 BCMA-CD3 표적 이중특이항체 면역치료제이다. 주 1회 24주 치료 이후에는 격주로 장기 투여가 가능하다.

이번 승인은 MagnetisMM-3 임상 2상의 결과를 기반으로 이루어진 것으로 풀이된다.  임상경로가 엘렉스피오로 첫 BCMA 표적 치료를 받은 이전 치료 경험이 많은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자들의 경우 유의미한 반응을 보인 것으로 확인됐다. 구체적으로 엘렉스피오 투여 이전에 4가지 이상의 치료를 받은 환자 97명에서 전체 반응률은 58%로 약물을 통해 종양이 축소된 것이 입증됐다. 아울러 6월 업데이트된 임상데이터에 따르면 객관적 반응률은 61%이며 환자의 35%는 완전반응 이상의 효과를 본 것으로 나타났다.

엘렉스피오는 화이자의 유일한 다발성 골수종 치료제이다. 화이자가 씨젠을 인수하면서 BCMA 관련 항체를 보유한 바 있으나 최근 임상개발 파이프라인에서 이 약물이 빠진 것으로 확인된 것. 화이자는 엘렉스피오를 다음주에 출시할 예정이라고 밝히고 엘렉스피오의 정가는 1개월 당 4만 1,500달러이며 임상서 관찰된 치료기간을 기준으로 전체 치료비용은 약 33만 달러가 소요될 것으로 추정했다.

한편, 엘렉스피오의 경쟁약물로는 동일계열 치료제인 존슨앤존슨의 '테크베일리(Tecvayli, teclistamab)'가 있는데 이 약물은 지난해 말 FDA의 승인을 획득한 바 있다. 현재까지 두 치료제의 효능 데이터는 대체로 유사하지만 엘렉스피오가 유지관리 단계에서 격주 투여하는 반면 테크베일리는 매주 투여해야 한다는 점에서 엘렉스피오가 편의성 면에서 우위를 점하고 있다. 다만, 두 제품 모두 블랙박스로 신경 독성과 사이토카인 방출 증후군(CRS) 위험이 경고되었다는 점은 동일하다.