[팜뉴스=이권구 기자] CSL베링코리아(대표이사 김기운)가 17일 식품의약품안전처로부터 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(성분명 알부트리페노나코그알파, 혈액응고인자 IX, 유전자재조합) 용법ᆞ용량에 일상적 예방요법 중 ‘21일 간격 투여방법’ 추가를 허가받았다.

아이델비온은 B형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 출혈 억제 및 일상적인 예방요법과, 수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 사용할 수 있도록 허가돼 있다. 아이델비온은 일상적 예방요법 권장 용량으로 주 1회 35~50IU/kg로 투여할 수 있으며, 주1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75IU/kg를 투여 받을 수 있다. 최근 허가사항에 추가된 용법ᆞ용량은 6개월 이상 14일 요법으로 잘 조절되는 18세 이상 환자는 21일 간격으로 100IU/kg를 투여받을 수 있도록 한다. 다만, 투여 요법은 환자 개별 임상적 상태 및 반응에 따라 조정돼야 한다.

이번 변경허가에 따라 아이델비온은 3주 1회 투여가 가능해져, 국내 허가된 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 중 가장 투여 간격이 긴 장기지속형(EHL)제제가 될 전망이다.

아이델비온은 혈액응고인자 IX(9인자)에 기능적 결핍 또는 결함이 나타난 B형 혈우병 환자들에게서 이를 대체하는 작용 기전을 지닌 약물로 긴 반감기를 가진다. 면역 반응을 일으킬 위험이 낮은 유전자 재조합 인간 알부민과 유전자 재조합 혈액응고 9인자를 유전적으로 융합시켜, 정맥 내 투여했을 때 장시간 동안 체류하는 약물로 개발됐다.

PROLONG-9FP 임상연구에 따르면, 아이델비온 투여군은 14일이 넘는 기간 동안 1회 75 IU/kg 투여로 혈액응고9인자 활성 수치를 5% 이상 높게 유지하고 연간자연출혈빈도(AsBR)는 평균 0.00을 기록했다. 장기 효과를 살펴본 임상연구에서 100 IU/kg를 투여하는 21일 요법 시 혈액응고 9인자 활성 수치는 7.6% 범위였다. 연간자연출혈빈도는 14일 요법 및 21일 요법 모두에서 7일 요법과 유사한 효능이 확인됐다. 이러한 연구 결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국 FDA를 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 허가됐다. 국내 식약처로부터는 2020년 3월 허가를 받고, 심평원에 약제보험급여 등재를 신청한 상태다.  

한편, CSL베링은 아이델비온 외 단일사슬형 A형 혈우병 치료제 '앱스틸라(성분명 : 로녹토코그알파)' 허가를 받아 보험급여 적용 품목으로 국내 공급하고 있다. 최근에는 B형 혈우병 치료를 위한 1회성 유전자 치료제 '헴제닉스'(성분명 : 에트라나코진 데자파보벡 )에 대해 미국 FDA와 유럽위원회(EC) 허가를 받았다.