[팜뉴스=구영회 기자(약사)] 초고가 유전자 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'가 안전성 논란에 휩싸였다.

지난해 8월 러시아와 카자흐스탄에서 졸겐스마를 투여한 2명의 어린이가 간부전으로 사망한 사실이 알려지면서 이를 검토한 유럽의약청(EMA)이 경고에 나선 것. 

이 사건 직후 노바티스는 미국과 유럽 보건 당국에 졸겐스마의 안전성에 관한 문건을 제공했으며 이와 관련해 유럽에서는 EMA를 중심으로 활발한 논의가 이루어진 바 있다.

EMA는 졸겐스마와 관련된 사망 사건을 의사들에게 알리기 위한 서한을 배포할 계획이며 의료 전문가들이 간 기능을 면밀히 모니터링하고 졸겐스마 투여 후 간 기능이 악화되거나 급성 간 질환의 다른 징후가 있는 환자를 예의주시하라고 권고할 예정이라고 밝혔다. 

또한 환자가 코르티코스테로이드 치료에 적절하게 반응하지 않을 경우 소아 위장병 전문의 또는 간질환 전문의와 상담하고 코르티코스테로이드 요법 조정을 고려해야 한다는 조언이 포함될 것이라고 덧붙였다.

서한은 아직 공개되지 않았으나 EMA는 첨단 치료 위원회(CAT)와 인체 의약품 위원회(CHMP) 등 다른 부서와 내용을 공유할 예정인 것으로 알려졌다.

졸겐스마는 유전자치료제 전달에 사용되는 아데노관련바이러스(AAV)가 주로 간을 표적으로 하기 때문에 부분적인 간 안전성 위험을 수반하는 것으로 알려져 있다. FDA에 따르면 졸겐스마가 승인된 이후 약 500여명의 환자 중 1/3이 심각한 간 기능 부전을 포함한 간 관련 부작용을 경험한 것으로 나타났다. 

간 부전은 졸겐스마의 주요 부작용 중 하나로 졸겐스마의 미국 라벨에 있는 블랙박스 경고의 일부이다. 졸겐스마를 투여하면 급성의 간 손상, 간 부전 및 아미노전이효소 증가가 발생할 수 있으며 기존에 간 손상이 있는 환자의 경우 급성의 심각한 간 손상 위험이 더 커질 수 있다.

한편, 노바티스는 2월 1일로 예정되어 있는 4분기 실적 보고서를 앞두고 졸겐스마 판매에 대한 언급을 거부했다.

졸겐스마의 지난해 3분기 매출은 전년 대비 13% 감소한 1억 1,900만 달러를 기록했으며 이는 미국 월스트리트의 예상보다 20% 가량 낮은 수치이다. 그러나 노바티스의 바스 나라심한 회장은 매출 감소가 사망보고와 관련이 없다고 선을 긋고 유전자 치료제의 시장 확대에 있어 경기침체가 돌발변수로 작용했다고 지적했다. 아울러 4분기 이후에는 새로운 환급계약 및 규제 승인이 추가됨에 따라 성장궤도를 이어갈 수 있을 것으로 전망했다.