첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(이하 첨단재생바이오법)‘ 시행을 한 달 앞두고, 희귀의약품 연구개발 시장이 주목을 받고 있다. 전문가는 희귀질환치료제 시장가 주목받고 있지만, 데이터 부족으로 임상 단계에서 좌절하는 경우가 많아 이에 대한 플랫폼 구축이 필요하다는 입장이다.

김신곤 고려대 의대 내분비내과 교수는 3일 한국생명공학연구원(이하 생명연)이 진행한 ‘Orphan Disease(희귀질환) 첨단바이오의약품 개발 현황 및 전망’ 바이오 이슈 컨퍼런스에서 ‘희귀질환 임상시험 동향과 활성화 플랫폼에 대한 주제’로 발표를 진행했다.

김 교수는 “희귀질환치료제 시장을 주목해야한다. 일반적인 제약시장에 비해 성장률이 2배가량 높다”며 희귀질환치료제 시장의 중요성을 강조했다.

희귀질환치료제 시장은 2020년 1760억 달러 규모를 기록하며, 2014년 970억 달러에 비해 크게 성장했다. 연평균 성장률 10.5%로 전체 제약시장이 같은 기간 5.3%의 성장률을 보인 것에 비하면 2배 수준이다. 2018년 기준 임상시험이 진행 중인 첨단바이오약품 파이프라인 중 33%가 희귀의약품으로 개발 중이라는 점도 높은 성장세를 시사한다.
 
김 교수는 “다케다, 사노피, 셀진, 노바티스 등 거대 바이오기업이 샤이어, 바이오베라티브, 주노, 아베시스 등 희귀질환을 연구하는 벤처기업들을 인수하는 사례가 늘고 있다”며 “글로벌 제약 기업이 블록버스터급 신약 개발에 어려움을 느끼면서, 희귀질환에 핀포인트로 쓸 수 있는 치료제 개발에 주목하고 있는 것”이라고 설명했다.

김 교수는 희귀질환에 대해서는 기존 임상시험의 패러다임이 아닌 새로운 패러다임을 적용해야 한다고 강조했다.
김 교수는 “한독약품과 GC녹십자 등이 희귀질환 치료제에 관한 임상시험을 진행하다가 데이터 부족으로 중도 포기했다”며 “앞으로는 환자 데이터나 의료 정보 등 정보에 관한 공유가 필요하다. 기존의 수직적·순차적 임상시험이 아닌, 환자 참여 기반의 병렬적·동시적인 임상시험이 진행돼야 한다”고 설명했다.

이어 김 교수는 “국가기반 빅데이터를 통해 희귀질환에 대한 데이터베이스를 확보하는 플랫폼을 통해 이 문제를 극복해야 한다”며 “한 플랫폼 내에서 임상 연구자, 환자, 개발자 및 유관기관 모두가 정보를 공유할 수 있도록 해, 데이터 부족 문제를 극복하고 희귀질환 치료제 개발을 위한 임상시험이 활성화할 수 있도록 해야 한다”고 설명했다.

한편 이날 컨퍼런스에서는 국가 신약 연구지원 현황과 전망에 대한 시각도 나왔다. 특히 재정 지원을 받고자 하는 제약사라면 국책사업을 주목해볼 만하다.

조사연 중앙대 약대 교수(전 한국연구재단 국책연구본부 신약단장)는 “올해를 마지막으로 바이오의료기술 개발 사업에서 신약분야사업이 종료된다. 하지만 내년 시작하는 국가신약개발지원 사업에서 10년간 1조5000억 원 이상의 국가 재정이 투입된다. 민간 자본까지 합치면 약 2조 원 이상 투입될 것”이라고 말했다.

조 교수는 특히 국책 지원사업의 문이 연구기관에만 열려있지 않다는 점을 강조했다. 기업도 연구에 대한 비전과 기반을 갖추고 있다면 충분히 신청 가능하다는 것.

조 교수는 “국책사업의 문은 연구기관뿐만 아니라 일반 기업에도 열려있다”며 “올해의 경우 신약분야 국책사업의 대부분을 대학교나 연구기관에서 가져갔지만, 지난해만 해도 몇몇 기업들이 국책사업에 참여했다. 비전과 기반만 갖추고 있다면, 국책사업을 통해 신약 개발에 대한 새로운 활로를 찾을 수 있을 것”이라고 말했다.

한편 이날 컨퍼런스는 두 주제 외에도 ▲희귀질환 정책 및 연구 현황 ▲유전자 치료 ▲망막질환 치료를 위한 생체 내 게놈 편집 ▲배아줄기세포치료제 임상 개발 ▲첨단바이오치료제 비임상 독성 연구 ▲신경계 희귀질환 정밀의료 플랫폼기술 등 희귀질환 관련 의약품 및 의료 연구 현안도 함께 다뤘다.