노바티스 '크리잔리주맙' FDA 획기적 치료제 지정

노바티스의 신약후보물질인 '크리잔리주맙(crizanlizumab, SEG101)'가 모든 유전자형의 겸상적혈구 빈혈환자의 혈관폐쇄 위기(VOCs)를 예방하는 용도로 FDA로부터 획기적 치료제로 지정됐다.

겸상적혈구 통증 위기(sickle cell pain crises)라고도 알려진 혈관폐쇄위기는 예측이 불가능하고 매우 극심한 통증을 수반해 중증의 급성 및 만성 합병증을 유발하는 것으로 알려져 있다. 혈관막힘위기는 혈구가 서로 응집하거나 혈관에 달라붙어 폐식을 유발해 발생하는 것으로 혈구의 점착도를 낮추는 치료제의 경우 혈관막힘위기 발생일수를 줄이는데 도움이 된다.

크리잔리주맙은 항-P-셀렉틴 단일클론항체 계열 약물로 혈관의 P-셀렉틴에 결합해 세포간의 상효작용을 저해해 혈관폐쇄위기를 감소시키는 기전으로 작용한다.

이번 지정은 SUSTAIN 임상 2상에서 나타난 긍정적인 결과를 기반으로 이루어진 것으로 임상 결과 크리잔리주맙 투여시 위약군에 비해 병원 방문이 필요한 혈관폐쇄위기 연간 발생률을 45.3% 감소시켰으며, 치료 도중 혈관폐쇄위기를 경험하지 않은 환자 비율 역시 위약군은 16.9%인데 반해 대조군은 35.8%로 현저히 높게 나타났다. 약물 치료 관련 부작용 및 중증 부작용 발생 비율은 두 임상군에서 비슷한 수준으로 나타났다.

노바티스 항암제 글로벌 신약개발부문 책임자인 사미트 히라와트 박사는 "고통스러운 겸상적혈구 위기는 환자의 삶을 파괴시키고 병원 방문을 필요로 한다는 점에서 매우 중대한 질환"이라고 밝히고 가능한 빠른시일 내에 미국에서 크리잔리주맙을 동 적응증에 사용할 수 있도록 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙였다.

한편, 노바티스는 올해 상반기 안으로 크리잔리주맙에 대한 허가신청서를 FDA에 제출할 계획이라고 밝혔다.