[창간19]고부가가치 창출 임상시험
의학적 전략
2006-03-30 팜뉴스
의학적 효용가치 없으면 ‘빛좋은 개살구’
국산신약 의료계서 홀대받는 이유있다
의학적 관점서 ‘go’ or ‘no go’ 결정
전용관 LDS MD/라인 대표
이 과정을 Research 또는 Discovery라고 부른다. Research 또는 Discovery과정을 지나고 나면 신약 후보 물질의 약물학적 성질을 나타내는 CMC(Chemistry, Manufacturing and Control) 에 대한 이론적, 실질적인 기술을 정립하고, 약물 전달 체계를 확인 하는 등의 단계를 거쳐 본격적인 독성 및 약리학적 성질을 규명하는 비임상시험을 진행하게 된다.
이러한 pre-clinical stage를 거쳐 신약 후보 물질이 비교적 안전하고, 약리작용이 검증 된다면 본격적으로 사람을 대상으로 하는 clinical stage에 진입하여 본격적인 Development과정을 밟게 되는 것이다.
신약개발 단계별 성공률
신약 개발 과정에서 어느 시기가 중요하고, 중요하지 않다는 기준은 별 의미가 없다.
왜냐하면 전임상 또는 임상시험은 투입되는 비용 및 기간 차이 이외에는 별 달리 중요성의 차이가 없기 때문이다.
단지 이 시기에 어떤 전략을 가지고 개발과정에 임할 것이냐가 중요하다.
임상시험은 전 개발과정에서 가장 많은 인력과 자금, 시간을 필요로 한다.
실제로 2004년 미국 제약협회의 보고에 따르면 미국 제약회사가 신약 개발을 위해 이 기간 동안에 사용된 금액은 141억불에 이른다.
더구나 임상시험 진입 단계에서의 성공율은 겨우 1%에 불과하며, 이 때 라이선싱이 성공한다면 겨우 연구비를 건지는 정도밖에는 경제가치를 창조해 낼 수 없다.
그러나 본격적인 임상단계에 진입하게 되면 상황은 많이 달라지게 된다.
전체 연구, 개발 비용의 반을 쏟아 부어야 하는 임상단계는 소요기간이 6년 정도에 성공 확율은 70%로 급격히 올라가게 된다.
물론 경제적인 가치 또한 임상단계에 따라 제 1, 2, 3상의 진입에 발 맞추어 각각 10-30배, 30-50배, 100배로 뛰어오르게 된다.
한국보건산업진흥원에서 발간한 보건산업백서 2004에서의 세계 100대 의약품을 기준으로 한 신약 개발의 특징을 살펴보면, 제품의 성공 확율은 1/5,000에서 1/10,000이고, 평균 개발 기간은 10~15년, 평균 개발 비용은 2~10억 달러에 이른다. 또한 신약 개개 품목 당 연간 매출액은 8~10억 달러이며, 연간 순 이익은 1.6~3억 달러를 상회한다.
신약개발서 의학적 가치
임상시험의 본질은 과학적인 질문에 대한 답을 구하는 과정이다. 물론 윤리적인 측면도 매우 중요하지만 대규모의 자원과 비용, 오랜 기간이 소요되는 임상시험을 마케팅 측면에서 비용과 기회요인 및 경제적인 가치를 분석하고 의학적인 니즈(needs)와 과학적인 접근이 어우러진 임상시험을 기획하여야 한다.
아무리 좋은 신약이 개발된다 하더라도, 의학적인 효용가치가 떨어지거나, 실제 진료에 응용할 수 없다면 빚 좋은 개살구에 지나지 않는다.
따라서 이러한 의학적인 전략을 바탕으로 신약을 개발하여야 한다는 필요성이 대두됨에도 불구하고, 국내에서는 아직도 이러한 신약 개발에서뿐만 아니라 임상시험에서도 의학적 전략이 필요하다는 인식에는 간극이 넓다고 할 수 있겠다.
왜 임상시험에서 의학적인 전략적 사고가 필요한지 이제 몇 가지 국내에서 시행한 임상시험 사례를 들어 토론하고자 한다.
1990년 대 후반 동아제약에서 개발 중이던 DA-125는 우리나라에서 가장 먼저 신약 출시의 꿈을 꾸었던 신약 후보 물질이었으나, 결국 아직도 개발을 완료하지 못하고 있다.
이 제품이 성공하지 못한 가장 큰 이유는 임상시험 과정에 실제 환자를 치료하는 의사로부터의 시기적절하고 의학적인 input 및 의사 결정 과정에의 개입이 없었기 때문이다.
이로 말미암아 환자에게서 최대 내약성을 나타내는 적정 용량의 확인에 실패하였으며, 따라서 효과 발현에 문제점을 드러냈던 것이다.
당연하게도 임상시험 셋팅에서의 환자를 치료하는 것은 실제 상황에서의 환자 치료와는 다르다. 물론 제품 개발에 대한 개발 팀의 경험 미숙이 가장 큰 요인으로 나타나고 있지만, 임상시험 과정에서 의학적인 의사 결정을 내릴 수 있는 단계가 있었다면 보다 나은 결과를 초래하였을 것이라고 생각한다.
비슷한 시기에 개발된 SK제약의 선플라 또한 비슷한 경험을 공유하고 있다.
DA-125와는 달리 이 제품은 임상시험 전략을 구상할