노바티스 Itvisma FDA 승인 척수성 근위축증 치료 연령 성인까지

[팜뉴스=우정민 기자] 노바티스(Novartis)의 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 Itvisma(onasemnogene abeparvovec-brve)가 24일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으며 치료 대상이 2세 이상 소아·청소년·성인까지 확장됐다.

기존에 2세 미만 영아에게만 투여되던 졸겐스마(Zolgensma)와 달리, 단 한 번의 투여로 유전적 결함을 보완하도록 설계된 치료제가 성인에게도 적용되는 첫 사례다. 이 치료제의 도매가는 약 35억 0,650만 원(259만 달러)로 책정됐다.

치료 연령 확대와 함께 가장 눈에 띄는 부분은 투여 방식의 변화다. Itvisma는 졸겐스마와 동일한 활성 성분을 사용하지만, 체중에 따라 용량을 조절하는 정맥 투여 대신 고정 용량을 척수강에 직접 주입하는 방식으로 개발됐다.

노바티스는 이 방식이 연령과 체중이 다양한 환자에게 보다 안정적인 치료 환경을 제공할 수 있다고 설명했다. 노바티스 미국 사업부 사장 빅터 불토(Victor Bultó)는 “이번 승인이 더 많은 환자의 필요에 가까이 다가가는 계기”라고 강조했다.

투여 방식의 변화는 임상 결과로 자연스럽게 이어진다. 치료 효과는 임상 3상에서 명확히 확인됐다. 치료 경험이 없는 2세~17세 SMA 2형 환자 126명을 대상으로 한 STEER 연구에서 Itvisma 투여군은 HFMSE 점수 2.39점 증가를 기록했다. HFMSE 점수는 근력과 자세 유지 등 일상적 움직임을 평가하는 66점 척도의 기능 지표이다. 위약 치료를 받은 대조군의 0.51점 증가와 비교하면 차이는 분명했다.

또 다른 주요 연구인 STRENGTH 연구에서는 Biogen의 스핀라자나 Roche의 에브리스디를 복용하던 27명 환자가 Itvisma로 전환해 1년간 추적 관찰됐다. 이 기간 동안 HFMSE 총점은 기준 대비 1.05점 증가했고, 운동 기능은 52주 동안 안정되거나 소폭 향상되는 흐름을 유지했다. 노바티스는 이러한 변화가 질병의 자연 경과에서는 쉽게 나타나지 않는 결과라고 설명했다.

임상 결과 뒤에는 환자 공동체의 절실한 기대가 있다. Cure SMA 회장 케네스 하비(Kenneth Hobby)는 “단 한 번의 투여가 일상생활에서 더 큰 자유로 이어질 수 있다”고 말하며, 성인 환자에게까지 문이 열렸다는 점을 의미 있는 진전이라고 평가했다. 스탠퍼드대학교 존 W. 데이 교수도 이번 승인으로 신경·유전의학 분야 전체가 새로운 단계로 나아가는 흐름을 맞이했다고 설명했다.

이츠비스마는 2025년 12월부터 미국에서 공급될 예정이다. 이번 승인이 SMA 환자들에게 미칠 영향은 향후 치료 현장에서 단계적으로 확인될 것으로 보인다.