급성 골수성 백혈병 신약 콤지프티, FDA 승인

[팜뉴스=우정민 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 13일(현지시간) 일본의 글로벌 제약사 Kyowa Kirin과 미국 바이오텍 기업 Kura Oncology가 공동 개발한 ‘콤지프티(Komzifti, 성분명 지프토메닙 ziftomenib)’를 NPM1 돌연변이가 확인된 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 성인 환자에게 사용할 수 있도록 승인했다.

NPM1 변이는 전체 AML 환자의 약 30%에서 나타나는 대표적 변이로, 치료 예후가 좋지 않은 경우가 많다. 콤지프티는 하루 한 번 복용하도록 설계된 약으로, 양사는 개발과 상업화를 위해 2024년 11월 협력 계약을 체결했다.

Kyowa Kirin은 Kura에 3억 3천만 달러를 선지급했고, 임상·규제·판매 단계에 따라 최대 11억 6천만 달러를 추가로 지급하기로 했다. 미국 내 개발·허가·판매는 Kura가 맡고, 미국 외 지역은 Kyowa Kirin이 담당하며, 일부 상업 활동은 공동으로 수행해 수익을 절반씩 분배한다.

승인은 KOMET-001(Phase Ib/II) 임상시험 결과에 근거한다. 공동 발표 자료에 따르면, 콤지프티 투여 환자의 21.4%(95% 신뢰구간 14.2~30.2)가 완전 관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 포함한 완전 관해(CRh)를 보였다.

관해 지속 기간 중앙값은 5개월(95% 신뢰구간 1.9~8.1)로 확인됐다. 치료 시작 시 적혈구 또는 혈소판 수혈이 필요했던 환자 66명 가운데 14명(21.2%)은 56일 동안 수혈 없이 치료를 이어갔다. 전체 환자의 88%가 치료 6개월 이내에 관해에 도달하는 등 반응 속도도 비교적 빠르게 나타났다.

이번 승인으로 콤지프티는 지난달 FDA 승인을 받은 Syndax Pharmaceuticals의 ‘레부포르즈(Revuforj)’와 함께 메닌 억제제 계열 치료제 경쟁 구도에 들어섰다. 두 약물은 모두 NPM1 변이 AML 환자를 대상으로 한다.

안전성 정보에서는 차이가 나타났다. 레부포르즈는 심장 전기 신호가 회복되는 시간이 지연되는 ‘QTc 간격 연장’과 갑작스러운 불규칙 박동으로 이어질 수 있는 ‘Torsades de Pointes’에 대한 경고를 모두 포함한다. 반면 콤지프티는 QTc 연장에 대해 일반적인 주의 문구만 담고 있어 상대적으로 부담이 적다는 분석이 나온다.

Kura의 Troy Wilson 대표는 콤지프티가 1일 1회 복용 방식과 임상 반응률, 안전성 특징을 바탕으로 승인된 환자군에서 의미 있는 역할을 수행할 수 있을 것이라고 말했다.

콤지프티 승인 이후 메닌 억제제 계열 치료제가 잇따라 등장하면서 NPM1 변이 AML 치료 분야에 대한 관심도 이어지고 있다. 향후 임상 결과 축적과 안전성 비교, 시장 변화 등이 두 치료제의 실제 활용 범위에 어떤 영향을 미칠지 관찰이 필요하다.