[2025년 바이오산업 전망 특집 기고] 난치성 질환 치료의 열쇠, 혈관내피기능장애

난치성 질환 치료제를 개발하는 여정은 그 자체로 긴 도전의 연속이다. 새로운 물질과 모달리티가 지속적으로 개발되고 있지만, 여전히 수많은 난치성 질환이 해결되지 않은 숙제로 남아있다. 큐라클은 다양한 난치성 질환의 발병 원인이자, 악화를 부추기는 중요한 요인 중 하나인 ‘혈관내피기능장애(Endothelial Dysfunction)’를 난치성 질환 치료의 열쇠로 보고 연구개발에 매진하고 있다.

혈관내피기능장애란 무엇인가

혈관내피기능장애, 이름만 들어서는 딱딱하고 전문적인 느낌이다. 많은 사람들이 혈관내피기능장애가 무엇인지, 이걸로 뭘 치료할 수 있는지 궁금해한다. 쉽게 말해, 혈관내피기능장애는 우리 몸의 혈관이 제대로 기능하지 못하는 상태를 말한다. 노화나 당뇨, 감염 등으로 혈관이 비정상적인 상태가 되면 염증이나 부종, 신생혈관 등이 발생하게 되는데, 이는 다양한 난치성 질환과 깊은 연관이 있다. 

혈관내피기능장애라는 개념은 1986년에 처음 등장했으며, 1998년 관련 연구가 노벨 생리의학상을 받으며 본격적인 연구가 시작됐다. 초기에는 주로 심혈관질환 중심으로 연구되었지만, 점차 다양한 질환과의 연관이 밝혀지면서 연구자들의 주목을 받기 시작했다. 현재까지 밝혀진 바에 따르면 망막질환, 신장질환, 자가면역질환, 퇴행성 뇌질환 등에도 혈관내피기능장애가 관여한다.

이렇듯 다양한 난치성 질환과 밀접하게 연관된 만큼, 혈관내피기능장애는 막대한 시장 잠재력을 지닌 분야로 평가된다. 예를 들어, 글로벌 망막질환 시장은 2031년 340억 달러(한화 약 50조 원), 알츠하이머 시장은 2033년 245억 달러(한화 약 36조 원), 만성신부전 시장은 2033년 135억 달러(한화 약 20조 원) 규모로 성장할 것으로 전망된다(GlobalData).

특히 혈관내피기능장애는 이와 연관된 어느 한 질환에서 효능이 입증되면, 다른 관련 질환에서도 치료 효과를 낼 가능성이 높기 때문에 확장성이 큰 치료 영역으로 주목받고 있다. 이러한 개념을 바탕으로, 큐라클은 이 분야에 선도적으로 뛰어들어 ‘혈관내피기능장애 차단제(Endothelial Dysfunction Blocker)’라는 혁신적인 개념의 치료제들을 개발해오고 있다.

혁신적인 치료 패러다임, 혈관내피기능장애 차단제

혈관내피기능장애를 차단하는 연구는 다양하게 진행되고 있지만, 현재 크게 두 가지 방식이 주목받고 있다. 첫 번째는 혈관을 구성하는 내피세포 간 연접을 복원해 혈관을 정상화하는 방식이다. 혈관내피기능장애가 발생하면 선제적으로 서로 접합되어 있던 내피세포 간 연접의 파괴가 발생한다.

큐라클은 이 분야에서 세계적으로 독보적인 R&D 경쟁력을 갖추고 있다. 큐라클의 대표적인 혈관내피기능장애 차단제 CU06은 내피세포 연접을 정상화하는 First-in-Class 신약 후보물질이자, 세계 최초의 경구용 망막질환 치료제로 주목받고 있다. 최근 당뇨병성 황반부종 임상2a상을 성공적으로 마치고 임상2b상 진입을 준비 중이다.

두 번째는 Tie2 신호전달경로를 활성화시킴으로써 비정상적인 혈관을 안정화하는 방식이다. 이 분야는 현재 항체 기반의 치료제들이 개발되고 있는데, Tie2는 최근 많은 제약사들이 주목하는 신규 타깃 중 하나로 아스텔라스, 제넨텍, 리제네론 등 글로벌 제약사를 비롯해 국내 여러 제약사들이 Tie2 활성화 항체 개발에 뛰어들고 있다. 큐라클은 혈관내피기능장애 차단제 연구개발 경험과 전문성을 바탕으로 이 분야에서 가장 우수한 기술력과 경쟁력을 가지고 있다고 판단되어지는 항체 전문기업 맵틱스와 협력해, 이중 및 삼중항체 등 다양한 형태의 Tie2 활성화 항체를 개발 중이다.

퇴행성 뇌질환에서 새로운 가능성을 열다

큐라클은 올해 혈관내피기능장애로 인해 유발되는 질환 중에서도 퇴행성 뇌질환 분야로의 연구 영역확장에 박차를 가하고 있다. 알츠하이머, 혈관성 치매 등 퇴행성 뇌질환은 고령화 사회에서 급증하며 개인과 사회 모두에 큰 부담을 주는 질환이다. 

큐라클은 혈관내피기능장애 차단을 기반으로 BBB Dysfunction(혈액뇌관문 기능이상)과 Neuro Inflammation(신경 염증)을 개선하는 새로운 기전의 치료제를 개발하고 있다. BBB Dysfunction은 유해 물질과 염증이 뇌로 유입되어 퇴행성 뇌질환을 유발하거나 진행을 가속화하는 주요 원인 중 하나다. 최근 새로 개발한 여러 신약 후보물질들이 전임상 시험에서 전세계에서 널리 사용되고 있는 기존 치료제 대비 통계적으로 우수한 효능을 확인한 만큼, 본격적인 개발 및 사업화에 속도를 낼 예정이다. 

앞으로 많은 기업들이 혈관내피기능장애를 개선하기 위한 다양한 연구에 나서며, 이 분야는 본격적으로 주목받는 치료 영역으로 자리잡을 것으로 전망된다. 이러한 흐름 속에서 큐라클은 지속적으로 연구개발에 정진하고, 기술이전 등 사업화 성과를 통해 혈관내피기능장애 분야를 선도해 나갈 것이다. 기존 치료제의 한계를 넘어 혈관내피기능장애 차단제라는 혁신적인 치료 패러다임을 통해, 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다.