스테로이드 주사와 수술만이 답이었던 갑상선 안병증 치료 분야에 첫 항체약물이 등장했다. 3주간격 주사 치료로 안구돌출이나 시력개선, 안구통증 등을 획기적으로 줄인 것이 강점으로 평가된다.

미국식품의약국(FDA)은 최근 인간화 단일클론항체약인 '테프로투무맙(teprotumumab)'을 성인 활동성 갑상선 안병증 적응증으로 시판허가를 결정했다고 밝혔다.

허가 적응증에 따르면, 테프로투무맙은 매 3주마다 한 번에 8번 주사하는 인슐린유사성장인자(IGF-1) 수용체를 차단하는 작용기전을 가진다.

이번 시판허가는 중등도 이상의 갑상선 안병증을 가진 42명 환자 대상의 2상임상과 다국가 3상임상 결과를 기반으로 이뤄졌다.

먼저 2상임상의 경우 72주까지 테프로투무맙 치료를 지속했을 때 안병증 증세가 유의하게 개선됐다.

또한 3상임상 OPTIC 결과에서는 위약 대비 안구돌출과 시력 악화를 개선하는 분명한 차이를 나타냈다. 치료 24주차 테프로투무맙 치료군 41명에서는 시력 악화 소견 없이 안구돌출 증세를 줄였다.

이러한 개선효과는 테프로투무맙 치료군 82.9%에서 관찰됐으며 위약군 9.5%와는 효과 차이가 컸다. 이외 안와통증과 눈꺼풀 부종, 복시, 삶 의질 점수 개선에도 유의한 차이가 관찰됐다.

안전성 프로파일로는 근경련 및 구역, 구토, 설사, 피로, 청력 상실, 탈모, 피부건조, 고혈당, 두통 등이 보고됐다. 임신부의 경우엔 투여 금기사항에 포함됐다.

한편 테프로투무맙은 지난 2016년 7월 혁신치료제로 지정된 이후 작년 6월 희귀의약품 지정 대상에 포함된 바 있다.

갑상선 안병증은 중증 자가면역질환으로 안구돌출을 비롯한 사시, 안구통, 광민감성, 복시 등의 증상도 흔하게 동반하는 것으로 알려졌다.