미국제약협회(PhARMA)는 최근 ‘2017년 의약품 승인에 주목해야 하는 이유(Why 2017 medicine approvals matter)’ 보고서를 발간했다. 이번 보고서에서는 작년 FDA가 새롭게 승인한 주요 치료제를 소개하고 그 배경이 된 FDA 정책 변화를 진단하는 한편 현재 가동 중인 임상 프로젝트에 대한 분석을 통해 향후 혁신신약 승인을 전망했다. 이에 이 보고서의 주요 내용을 정리했다.

◆ FDA, ‘신청자비용부담제’ 기반 46개 신약 허가

미국제약협회(PhARMA)는 지난해 FDA가 46개의 새로운 치료제를 승인하면서 21년 만에 최다 승인 수를 기록한 데 대해 바이오의약품 업계에 획기적인 전환점이 마련됐다고 평가했다.

이들 46개 신약 중 15개는 진행성 다발성경화증의 초기 치료에 승인된 ‘오크레부스’를 비롯, 아토피피부염에 새로운 치료법을 제공하는 ‘듀픽센트’ 등 혁신치료제들이 포함돼 있으며 동일계열 최초의 약물들이다.

이와 함께 또 다른 10개의 생물학적제제를 포함해 10여년 만에 새로운 파킨슨병 치료제로 허가받은 ‘사다고’, 22년 만에 시장에 모습을 드러낸 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 ‘래디카바’도 주목해야 할 신약으로 언급됐다.

암 치료 분야에서는 지난해 16개의 종양 치료제가 승인을 받았으며 세포치료제와 재생의학 분야의 새로운 시대를 연 최초의 유전자 치료 승인에도 주목할 필요가 있다고 미제약협회는 강조했다.

이 같은 지난해 FDA 성과는 ‘전문의약품허가신청자비용부담법 VI(Prescription Drug User Fee Act VI, PDUFA VI)’, ‘바이오시밀러허가신청자비용부담법(Biosimilar User Fee Act II, BSUFA II)’ 및 ‘21세기형 치유법안(21st Century Cures Act)’의 실질적인 구현을 통해 환자의 신약 접근성을 높이는 데 기여했다는 평가다.

특히 작년 승인된 46종의 의약품 중 36개가 미국에서 최초로 승인됨에 따라 美 제약·바이오기업들이 글로벌 혁신을 주도하는 한편 FDA가 국제적으로 규제 심사의 골드 스탠다드로 정착하는 데 기여했다고 설명했다. 아울러 작년 FDA의 승인 결과를 미루어 현재 개발 중인 후보물질의 약 74%가 ‘최초혁신신약(first in class)’ 가능성이 점쳐졌다.

◆ 개발 중 후보물질 74%, ‘혁신신약’ 지정 기대

이 보고서에 따르면 임상 시험 단계에 진입하는 신약 중 단 12%만이 FDA의 최종 승인을 받고 있다. 여기서 미국 제약사들은 연간 약 750억 달러를 R&D에 투자하고 있으며 이를 통해 미국 경제에서만 약 440만 개 이상의 일자리를 창출한다고 알려져 있다. 이를 최근 10년 기준으로 보면 미 제약기업들은 R&D에 총 5조 달러 이상을 투자했으며 FDA는 이에 대한 화답으로 350개 이상의 신약을 승인했다.

특히 최근엔 희귀질환 치료제에 대한 관심이 높아지면서 현재 822개의 희귀의약품이 임상 프로젝트를 진행 중인 것으로 조사됐다. 주목할 점은 지금까지 존재하는 희귀질환 치료제가 단 5%에 그치고 있어 향후 개발될 약제에 대한 관심이 집중될 수밖에 없다는 것이다.

이런 가운데 최근 세포 및 유전자요법, DNA 및 RNA 치료제, 접합단일클론항체 등을 포함해 다양한 영역에서 새로운 치료 접근법이 추진되고 있다.

‘혁신신약’의 경우 이미 승인된 의약품과는 다른 작용기전을 사용하는데 이들 최초 의약품은 기존 치료법에 반응하지 않거나 치료 옵션이 없던 환자들을 위한 새로운 치료 옵션을 제공한다는 데 의미가 있다. 이 약들은 진보된 효능과 향상된 전달력, 부작용 감소를 통해 환자 예후를 긍정적으로 향상시킬 수 있다.

현재 임상 개발 파이프라인에서 약 74%가 최초의 혁신신약으로 지정될 가능성이 높은 잠재적 후보물질로 평가되고 있다. 여기서 연구 프로젝트까지 포함하면 그 규모는 약 80%까지 증가할 것으로 분석됐다. 다만 새로운 메커니즘을 가진 의약품의 경우 개발 과정에서 성공 가능성이 낮게 점쳐지는 만큼 후기단계로 갈수록 성공률은 감소한다는 설명을 보고서는 덧붙였다.