제약기업 64곳이 일본에서 후기 개발단계(2상 임상시험 이후)을 있는 신약 프로젝트를 집계해 분석한 결과, 품목 수(프로젝트 수)는 총 617건으로 이중 허가를 신청한 품목은 76건으로 나타났다.

특히 면역항암제 ‘옵디보‘로 촉발된 고가 약제 문제와 매년 약가 개정 등 약가 제도에 대해 논의가 다양하게 이루어지고 있는 가운데 신약의 새로운 의료 개척은 무엇보다 환자와 의료 현장이 기대하는 부분이다.

이에 일본 제약기업들이 공개한 정보와 설문 조사를 바탕으로 최근 개발 후기단계에 있는 신약 등에 대한 현황을 조사했다, 지난 2016년 11월 기준으로 일본 후생노동성에 신청한 품목은 모두 76건으로 이들 품목은 2017년에 대부분 승인될 것으로 전망된다.(3월 현재 승인된 품목도 있음) 

특히 주목할 부분은 바이오마커(Bio-marker)를 이용한 암 면역요법 약물의 등장으로 유전자 수준에서 최적의 환자로 그 치료 대상 폭을 더욱 좁힐 수 있게 된다. 이는 신약의 고가화에 따른 의료비 상승 문제에 대한 하나의 해법이 될 것으로 기대된다. 

[일본 제약기업 신약개발 프로젝트 상세 자료]

허가 신청 제품의 대부분이 2017년 승인이 예상되는데, 여기에는 폐암치료에 큰 변혁을 일으킬 면역요법 약물이나 유방암 등으로 미래 블록버스터급의 대형화가 기대되는 ‘퍼스트 인 클래스 약물’(혁신신약)이 특히 주목된다.

지난해 생물제제의 신약 붐을 이루었던 건선에서 올해는 신규 작용 기전의 경구용 약물이, 류머티스 관절염 적응도 여러 신약이 등장할 것으로 보인다. 면역 질환은 치료방법이 더욱 확산되는 한 해가 될 것으로 예상된다.

신청 중인 품목을 질환영역별로 분류하면 암이 16개 품목으로 최다를 기록했고, 소화기·간염, 순환기·대사, CNS, 정형ㆍ면역, 감염이 그 뒤를 이었다.

신청 품목을 신규 성분과 그렇지 않은 것(적응, 효능, 제형 추가 등)으로 분류하면 암 영역이 신규 성분에서도 6개 품목으로 가장 많았다. 폐암이나 유방암, 다발성 골수종 등으로 신규 작용 기전의 신약이 가득해 퍼스트 인 클래스 약물이 눈에 띈다. 

그 중에서도 주목되는 것은 폐암에 대해 바이오마커와 세트로 사용함으로써 높은 효과를 나타내는 암 면역요법 약물인 항PD-1 항체 ‘키트루다’(MSD)이다. 악성 흑색종 적응으로 승인을 얻은 것 외에 비소세포폐암에서도 신청 중(2016년 12월 12일 현재)이다. 기타 암 종에서 개발 후기에 대형화가 기대되고 있다.

또한 출시 2년 만에 글로벌 매출이 20억 달러에 달할 것으로 기대되는 전이성 유방암 치료제 ‘팔보시크립’(화이자)의 승인도 예상된다. 세포주기의 진행을 정지시켜 종양 증식을 억제하는 세계 최초의 작용기전을 지닌 신약이 도입된다. 

다발성 골수종 신약에서는 경구 투여 프로테아좀(proteasome) 저해제인 익사조밉(다케다)이 후생성으로부터 허가를 받았다.

정형·면역 질환으로는 6개 품목 중 2개 품목이 류마티스 관절염, 1개 품목이 건선 치료제이다. 류마티스 관절염은 신규 성분으로서 JAK1/2 억제제 바리시티닙(baricitinib, 일본 일라이 릴리)이 등장할 예정이다.

골다공증에 대해 6개월에 1회 투여하는 프라리아가, 류마티스 관절염 적응 확대를 얻을 가능성도 높다. 또한 건선은 PDE4 억제제 오테즐라(셀진)는 일본 최초 작용기전의 경구용 약물이 등장할 전망이다. 지금까지 주사약 중심의 시장에 경구용 약물이 참가해 건선 치료의 선택 폭이 더욱 확대될 것으로 예상된다.

신청 중인 품목을 4개의 카테고리로 분류, 분석했는데 대형화가 기대되는 혁신적인 신약을 분류한 ‘카테고리 A'는 키트루다와 팔보시클립 2개 품목을 선택했다. 모두 시장에 큰 영향을 가져올 가능성이 높은 신약이다. 시장성은 크지 않지만, 혁신성이 높은 신약을 분류한 ‘카테고리 B’에도 퍼스트 인 클래스의 신약이 많이 분류돼 있다. 올해 등장 예정인 신약과 잠재력을 확인할 수 있다.