[팜뉴스=이권구 기자] 펩트론(대표이사 최호일)은 지난 2년간 진행한 임상 2a상에서 파킨슨병 치료 효과를 확인했으나 1차 유효성 평가변수 통계적 유의성 확보에 미흡했다고 21일 공시를 통해 밝혔다.

이번 임상은 뇌질환 치료제로 개발중인 'PT320' 유효성과 안전성을 평가하고 치료 용량을 확정하기 위한 목적으로 서울대학교병원과 서울아산병원, 삼성서울병원 등 총 5개 병원에서 초기 파킨슨 환자를 대상으로 실시됐다.

회사 측에 따르면 임상 시험 1차 유효성 평가변수인 UPDRS part 3 score(파킨슨병 운동 증상을 평가하는 지표) 결과, 위약군에서는 증상이 악화된 반면에 PT320 2.5mg 투여군에서 증상 개선 효과가 확인됐으나 통계적 유의성을 입증하지는 못했다. 그러나 2.5mg 투여군 내 운동 증상 개선에 대한 p-value(유의 확률)은 FAS 분석군(투여가 시작된 모든 대상자) 32명에서 p=0.0696, PPS 분석군(임상 프로토콜을 준수한 대상자) 27명에서 p=0.0517로 나타났다.

2차 유효성 평가변수에서는 K-PDQ-39 score(일상생활능력 등 삶의 질 평가 지표)의 이동성 평가에서 위약군 대비 개선이 확인됐으며, 군 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 안전성 평가에서는 모든 용량에서 약물이상반응 등 임상적으로 유의할 만한 부작용이 없음을 확인해 PT320 안전성을 입증했다. PT320 2.5mg 투여군에서는 임상 전체 기간 동안에 복용한 증상완화제 레보도파 약물의 증가 폭이 위약에서 보다 낮아진 효과가 나타났다.

또 48주 간 투여 종료 후 12주 동안 진행된 추적 관찰에서는 최종 60주 시점까지 UPDRS part 3 score 변화량으로 평가한 운동 증상 개선 정도가 위약보다 높게 유지됨에 따라 약물 투여를 종료한 이후에도 PT320에 의한 증상 개선이 지속되는 치료 효과가 있는 것을 확인했다. 특히, 초기 파킨슨 환자 중 증상이 심한 중증도 환자군(H&Y stage 2.0 이상)을 대상으로 분석한 치료 효과는 통계적 유의성을 충족한 결과로 나타났다(p=0.0110).

회사 측은 이번 임상 결과로 PT320의 인슐린 저항성 개선 작용기전이 뇌세포 회복과 활성화를 통한 퇴행성 뇌질환 근본적 치료 원리가 될 수 있는 가능성을 확인했다고 보고 파킨슨병의 치료제 개발을 향한 도전을 멈추지 않을 계획이라고 밝혔다.

임상 자문위원으로 임상 디자인에 참여한 영국 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 폴티니 교수와 미국 메이요 클리닉 의대 신경정신과의 최두섭 교수는 “ 이번 임상에서 소규모 임상 환자 수와 자가 투여로 인한 복약순응도 저하, 레보도파 병용 허용에 따른 위약군과 증상 차이 감소 등으로 통계적 유의성 확보에 아쉬운 결과가 나타난 것으로 보인다”며 “환자 수 증가 및 투여가 편리한 프리필드 시린지 도입 등으로 일부 임상 프로토콜을 보완해 통계적 유의성 확보와 성공 가능성을 더욱 높일 수 있을 것”이라고 전했다.

회사 관계자는 “해당  임상시험이 용량 선정을 위한 임상 2a상이라는 점에서 후속 임상을 위한 타당한 과학적 근거가 마련된 결과”라며 “이를 바탕으로 현재 기술이전을 추진 중인 해외 파트너 사들과 허가용 글로벌 임상 진입 논의를 진행할 예정”이라고 밝혔다.

한편, PT320은 펩트론 스마트데포 기술로 약효지속시간을 30배, BBB(뇌혈관장벽) 투과율을 20배 이상 증가시킨 서방형 펩타이드 약물로, 미국 국립보건원과 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중이다.